FFC#2/2009

Sviluppo di nuove molecole per la correzione del difetto di trasporto di cloruro nella fibrosi cistica

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2009

Farmaci per correggere proteina CFTR mutata e stimolare canali alternativi del cloro.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 125.000 finanziamento totale

Responsabile

J. Luis V. Galietta (Lab. di Genetica Molecolare – Istituto G. Gaslini, Genova)

Partner

Enrico Millo (Dip. Medicina Sperimentale, Sez. Biochimica – Univ. degli Studi di Genova), Mauro Mazzei (Dip. Scienze Farmaceutiche – Univ. degli Studi di Genova)

Ricercatori coinvolti

13

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 125.000

Adozione raggiunta

€ 125.000

OBIETTIVI

Progetto di continuazione
Si pensa che la correzione del difetto di base nella FC, e cioè il ripristino del trasporto di cloruro, sia l’obiettivo più importante da raggiungere per migliorare ulteriormente la qualità del trattamento dei pazienti. Nel nostro progetto considereremo due bersagli diversi per lo sviluppo di possibili farmaci: la proteina CFTR stessa e la proteina TMEM16A. Per la proteina CFTR ci proponiamo di generare 1,4-diidropiridine e aminoariltiazoli in grado di correggere il difetto di base causato da alcune classi di mutazioni FC ed in particolare da ΔF508, la mutazione più frequente. Cercheremo inoltre di trovare nuovi composti chimici in grado di stimolare la proteina TMEM16A che è anch’essa capace di trasportare cloruro ma, a differenza di CFTR, non è mutata nei pazienti FC. Pertanto la stimolazione farmacologica di TMEM16A rappresenta un metodo alternativo per correggere il difetto di base nella FC.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Vicenza con il contributo dell’iniziativa “La via dei Berici”

€ 125.000

Petruzzi Nicola e Lina con Delegazione FFC di Molfetta – Bari

€ 8.000

Gli Amici di Thomas con Delegazione FFC di Vibo Valentia

€ 8.000

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€ 0 da raccogliere
0%
€ 52.500 €
Finanziamento totale

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€ 0 da raccogliere
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Finanziamento totale

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€ 0 da raccogliere
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Finanziamento totale