Sono state identificate, nell’ambito del gruppo delle diidropiridine, quelle dotate di maggiore efficacia come potenziatori di CFTR mutata. E’ stato dimostrato poi che gli aminoariltiazoli agiscono come correttori e potenziatori insieme, in grado di incidere sulla proteina CFTR-DF508 mutata sia per quanto riguarda il suo difetto di maturazione sia per il difetto funzionale detto di “gating” (apertura del canale per il cloro) sulla membrana. Sono stati identificati i meccanismi che possono regolare la sintesi della proteina canale alternativa per il cloro, il TMEM16A, e la sua sensibilità a possibili farmaci attivatori, che potrebbero agire come terapia per compensare il difetto principale di CFTR mutata.
