Le mutazioni del gene CFTR chiamate non senso (o missenso o stop) bloccano prematuramente la sintesi della proteina CFTR e rappresentano circa il 10% di tutte le mutazioni del gene CFTR. Negli ultimi anni, alcuni farmaci, come gli antibiotici amino glicosidici, sono stati studiati per la soppressione di tale blocco e indurre un riavvio del meccanismo che porta alla sintesi completa della proteina. Perciò questa strategia rappresenta un nuovo approccio farmacologico promettente per la cura della fibrosi cistica. Questo progetto è rivolto alla ricerca di nuove molecole in grado di svolgere questa azione di superamento del blocco e riavvio della produzione di CFTR normale e, successivamente, alla loro sperimentazione in modelli di cellule che contengono mutazioni stop. Su queste cellule, di derivazione umana e batterica, sarà fatto un confronto fra l’efficacia delle nuove molecole scoperte, come ad esempio G418 e quelle già esistenti, di cui una in sperimentazione clinica di fase III (PTC124).