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FFC#2/2010
Nuovi modelli cellulari e nuove molecole terapeutiche rivolte alle mutazioni stop del gene CFTR

Novel cellular model system and therapeutic molecules for the development of a read-through approach for CF caused by stop codon mutations of the CFTR gene

Cercare nuove molecole per la terapia delle mutazioni "stop" e sperimentarle su nuovi modelli cellulari.

Dati del Progetto

Responsabile
Monica Borgatti (Dip. Biochimica e Biologia Molecolare - Università di Ferrara)
Categoria/e
Partner
Nicola Altamura (Ist. Biomembrane e Bioenergetica CNR, Bari), Timor Baasov (Schulich Faculty of Chemistry, Technion - Israel Institute of Technology, Haifa)
Ricercatori coinvolti
10
Durata
1 anno
Finanziamento totale
40.000 €
Adozione raggiunta
40.000 €

Obiettivi

Le mutazioni del gene CFTR chiamate non senso (o missenso o stop) bloccano prematuramente la sintesi della proteina CFTR e rappresentano circa il 10% di tutte le mutazioni del gene CFTR. Negli ultimi anni, alcuni farmaci, come gli antibiotici amino glicosidici, sono stati studiati per la soppressione di tale blocco e indurre un riavvio del meccanismo che porta alla sintesi completa della proteina. Perciò questa strategia rappresenta un nuovo approccio farmacologico promettente per la cura della fibrosi cistica. Questo progetto è rivolto alla ricerca di nuove molecole in grado di svolgere questa azione di superamento del blocco e riavvio della produzione di CFTR normale e, successivamente, alla loro sperimentazione in modelli di cellule che contengono mutazioni stop. Su queste cellule, di derivazione umana e batterica, sarà fatto un confronto fra l’efficacia delle nuove molecole scoperte, come ad esempio G418 e quelle già esistenti, di cui una in sperimentazione clinica di fase III (PTC124).

Objectives

Development of in vitro cellular model systems and biochemical screening systems (RU Ferrara and RU Bari); synthesis of novel drugs exhibiting read-through effects on CFTR mRNA carrying stop codon mutations (RU Haifa, Israel); development of experimental strategies to reduce NMD of the CFTR mRNA (RU Ferrara) and biological assays on treated experimental model systems (RU Verona and RU Ferrara), testing the activity of the read-through drugs on CFTR function of chloride transport (RU Verona).

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC di Ferrara con la collaborazione del Gruppo di Sostegno di Comacchio
Delegazione FFC di Ferrara con la collaborazione del Gruppo di Sostegno di Comacchio
€ 40.000