Estensione di progetto pilota

Una terapia promettente per i pazienti FC potrebbe consistere nella combinazione di correttori e potenziatori della proteina CFTR con antibiotici e antinfiammatori. Antibiotici più potenti e antinfiammatori efficaci rappresentano un bisogno non ancora soddisfatto. In precedenti progetti finanziati da FFC, e in particolare nell’ultimo FFC#23/2018, questo gruppo di ricerca ha indagato l’efficacia contro l’infiammazione polmonare di due composti, il betasitosterolo (BSS) e il miglustat, già in uso per altri scopi terapeutici. I risultati di questi progetti indicano un’azione più spiccatamente antinfiammatoria del betasitosterolo e antinfettiva del L-miglustat. Ora i ricercatori intendono caratterizzare più approfonditamente questi farmaci. A tale scopo l’attività antinfiammatoria del BSS sarà indagata mediante studio dei suoi effetti sui macrofagi alveolari isolati da liquido bronco alveolare di topi con infezione da Pseudomonas aeruginosa (Pa). Inoltre, l’attività antinfettiva del L-miglustat sarà valutata sia in vitro che in vivo: in vitro contro forme di biofilm ottenuto con diversi ceppi di Pa, in vivo in modelli animali con infezione da Pa. Sia betasitosterolo che miglustat verranno anche testati in combinazione con VX809 e VX770. Lo studio ha l’obiettivo di fornire le prove utili al passaggio verso la sperimentazione clinica dei due farmaci contro l’infezione cronica da Pa, passaggio facilitato dal fatto che betasitosterolo è già oggetto di studi clinici per altri scopi e il miglustat potrebbe ottenere la designazione a livello europeo di “farmaco orfano”.