Alberto Battezzati
Il diabete in fibrosi cistica (CFRD) è una complicanza frequente e severa causata da un deficit progressivo di secrezione insulinica. Alcuni nuovi farmaci mirati a modulare il difetto genetico di base, sono disponibili nella pratica clinica, generando l’attesa di poter prevenire o trattare anche il CFRD. Per poter dare una risposta bisogna conoscere al meglio il decorso dei deficit di secrezione insulinica in età precoce. L’ipotesi è che i modulatori di CFTR possano essere efficaci su questo fronte solo se somministrati ancora nell’infanzia, prima che il danno del pancreas endocrino progredisca in maniera importante. Lo studio si propone di valutare se il trattamento con i modulatori può migliorare la secrezione insulinica in bambini di età compresa fra 6 e 11 anni. A questo scopo sarà raccolto, attraverso uno studio prospettico multicentrico, un grande numero di soggetti di tale età, candidati al trattamento con modulatori, che saranno divisi in diversi gruppi (quelli già in trattamento con i nuovi farmaci, quelli che lo iniziano e quelli che fanno solo terapie tradizionali). Tutti i gruppi saranno monitorati attraverso esecuzione di curva da carico di glucosio (OGTT) e indagini per il pancreas esocrino, lo stato nutrizionale e polmonare. La comparazione dei risultati fra gruppi diversi permetterà di comprendere se i nuovi farmaci modulatori abbiano un effetto sulle alterazioni che portano al diabete in FC.
Diabetes is a frequent and serious complication in Cystic Fibrosis (CF) caused by defects in insulin secretion. New modulator therapies targeted at CFTR defect have become available raising hope to prevent or treat the CF-related diabetes (CFRD). Current evidence does not support significant effects, but the early natural history of insulin secretory defects according to CFTR genotypes is unclear: moreover researchers speculate that modulators have to be started in the first years of life before the endocrine pancreatic damage becomes severe. Therefore, by a collaborative multicenter perspective trial, a large number of 6-11 years old CF subjects eligible for CFTR modulators will be recruited. Among them, different study groups (starting treatment by modulators, non treated, already in treatment) will be monitored. Repeated OGTTs, as previously developed to assess the insulin secretion parameters, will be performed along with pulmonary, exocrine pancreatic and liver function and nutritional status assessment. The study results will fill important gaps in knowledge about CFRD.
