Il diabete in fibrosi cistica (CFRD) è una complicanza frequente e severa causata da un deficit progressivo di secrezione insulinica. Alcuni nuovi farmaci mirati a modulare il difetto genetico di base, sono disponibili nella pratica clinica, generando l’attesa di poter prevenire o trattare anche il CFRD. Per poter dare una risposta bisogna conoscere al meglio il decorso dei deficit di secrezione insulinica in età precoce. L’ipotesi è che i modulatori di CFTR possano essere efficaci su questo fronte solo se somministrati ancora nell’infanzia, prima che il danno del pancreas endocrino progredisca in maniera importante. Lo studio si propone di valutare se il trattamento con i modulatori può migliorare la secrezione insulinica in bambini di età compresa fra 6 e 11 anni. A questo scopo sarà raccolto, attraverso uno studio prospettico multicentrico, un grande numero di soggetti di tale età, candidati al trattamento con modulatori, che saranno divisi in diversi gruppi (quelli già in trattamento con i nuovi farmaci, quelli che lo iniziano e quelli che fanno solo terapie tradizionali). Tutti i gruppi saranno monitorati attraverso esecuzione di curva da carico di glucosio (OGTT) e indagini per il pancreas esocrino, lo stato nutrizionale e polmonare. La comparazione dei risultati fra gruppi diversi permetterà di comprendere se i nuovi farmaci modulatori abbiano un effetto sulle alterazioni che portano al diabete in FC.