Diversi studi hanno dimostrato che esistono composti chimici in grado di ripristinare, seppur parzialmente, la funzione della proteina CFTR mutata. Tuttavia, prima di poter sviluppare nuovi farmaci occorre una migliore comprensione dei processi cellulari che determinano il destino della proteina mutata ed il suo eventuale ricupero. Il nostro progetto ha come obiettivo primario lo studio di F508del, la mutazione più frequente tra i pazienti FC. Ci proponiamo di studiare i meccanismi con i quali questa mutazione arresta la sintesi e maturazione della proteina CFTR. A questo scopo ci avvarremo di una nuova tecnologia, molto potente, chiamata “interferenza genica mediata da RNA”. Con questo strumento ci sarà possibile spegnere selettivamente un gene (e la relativa proteina) per volta, valutandone gli effetti sulla maturazione della proteina CFTR mutata. Questo ci consentirà di identificare nuove proteine che costituiranno il bersaglio per trattamenti più efficaci e selettivi.