I ricercatori hanno individuato attraverso precedente progetto FFC (1/2014) la nuova molecola NXV per il trattamento delle mutazioni stop. Sono arrivati a NXV attraverso screening biologico e informatico di speciali librerie di molecole. Ora intendono ottimizzarla e sintetizzare alcuni analoghi; inoltre vogliono indagare il meccanismo d’azione di questi composti all’interno della cellula. L’attività di NXV sarà studiata misurando il funzionamento del canale del cloro, prima e dopo NXV, in modelli cellulari di fibrosi cistica. I modelli sono cellule ingegnerizzate in cui il gene CFTR normale è sostituito da un gene CFTR con mutazioni stop, e cellule epiteliali primarie derivate da pazienti FC. Inoltre saranno condotti test preclinici in vitro e in vivo (su modello di pesce chiamato Zebrafish) per stabilire il profilo di sicurezza del gruppo di nuove molecole sintetizzate.