Si conoscono parecchie sostanze capaci di attivare o potenziare in vitro la funzione della proteina CFTR, resa debole per effetto di mutazioni del suo gene (vedere anche progetto FFC #3/2006). Lo scopo di questo progetto è quello di comprendere, utilizzando tecniche molto sofisticate di biologia strutturale, i meccanismi di attivazione della CFTR da parte di farmaci potenziatori ed il loro legame con regioni specifiche della proteina. Questo permetterà di definire nuovi bersagli nello sviluppo di farmaci per migliorare il potenziale terapeutico degli attivatori ed anche per progettare farmaci specifici per mutazioni individuali.
