FFC#4/2006

Basi funzionali e strutturali del meccanismo molecolare dei potenziatori della CFTR: verso molecole potenzialmente terapeutiche

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#4/2006

Comprendere, utilizzando tecniche molto sofisticate di biologia strutturale, i meccanismi di attivazione della proteina CFTR da parte di farmaci potenziatori, individuandone il legame con regioni specifiche della proteina, al fine di ottimizzare i farmaci candidati al recupero di CFTR.
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€ 45.000 finanziamento totale

Responsabile

Oscar Moran (Istituto di Biofisica, CNR, Genova)

Partner

Olga Zegarra (Lab. Genetica Molecolare – Istituto Gaslini, Genova) Nazzareno Dimasi (Lab. Medicina Molecolare – Istituto Gaslini, Genova)

Ricercatori coinvolti

3

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 45.000

Adozione raggiunta

€ 45.000

OBIETTIVI

Si conoscono parecchie sostanze capaci di attivare o potenziare in vitro la funzione della proteina CFTR, resa debole per effetto di mutazioni del suo gene (vedere anche progetto FFC #3/2006). Lo scopo di questo progetto è quello di comprendere, utilizzando tecniche molto sofisticate di biologia strutturale, i meccanismi di attivazione della CFTR da parte di farmaci potenziatori ed il loro legame con regioni specifiche della proteina. Questo permetterà di definire nuovi bersagli nello sviluppo di farmaci per migliorare il potenziale terapeutico degli attivatori ed anche per progettare farmaci specifici per mutazioni individuali.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

LIFC – progetto “Madri per la Ricerca”

€ 24.500

Delegazione FFC di Bologna

€ 20.500

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