Questo progetto si basa sull’ipotesi che i meccanismi patologici della cellula epiteliale con CFTR-DF508 non siano dovuti solo al difetto di maturazione e di assenza di proteina funzionante sulla membrana della cellula, ma anche ad altre anormalità riguardanti la stabilità e la struttura della proteina, presenti anche quando si è collocata sulla membrana cellulare. Queste anormalità riguardano soprattutto l’interazione fra due componenti fondamentali per la trasmissione di segnali all’interno della cellula: cAMP e PKA. Lo scopo della ricerca è quindi quello di chiarire se effettivamente queste anomalie vengono risolte una volta che CFTR-DF508 è stata recuperata sulla membrana; o se invece debba essere messa a punto una strategia terapeutica mirata ad aumentare l’efficienza del processo di inserzione e mantenimento di CFTR-DF508 sulla membrana cellulare. La comprensione di questi meccanismi può aprire la strada per l’individuazione di nuovi farmaci efficaci nei confronti di CFTR-DF508 recuperata alla membrana apicale della cellula.