Questo progetto, estensione del FFC#4/2019, ha l’obiettivo di sviluppare nuove molecole o combinazioni di esse in grado di ripristinare la funzione di CFTR. I ricercatori, grazie ai risultati dei progetti precedenti, hanno osservato che in modelli di fibrosi cistica (FC) lo stress ossidativo è strettamente legato a difetti nell’autofagia, che è un importante processo cellulare deputato alla rimozione degli organelli cellulari danneggiati.
I ricercatori hanno identificato una serie di molecole in grado di ripristinare la funzione di CFTR bilanciando lo stato pro-ossidativo in modelli FC. Grazie anche ad approcci computazionali come il virtual screening e la ricerca farmacoforica, i ricercatori selezioneranno molecole e ne valideranno l’efficacia in modelli sperimentali sia cellulari, come cellule epiteliali nasali primarie da donatori F508del, N1303K, G85E e R1066C, che in vivo in modelli di topi transgenici.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto