I ricercatori intendono studiare il meccanismo che regola l’equilibrio fra sintesi e degradazione (proteostasi) della proteina mutata CFTR-F508del all’interno della cellula. E in questo modo identificare molecole, alcune già preliminarmente trovate, che la proteggano dalla degradazione a cui naturalmente andrebbe incontro, favorendone la maturazione e il recupero della funzione. È importante conoscere il meccanismo con cui queste molecole agiscono perché ciò può portare alla progettazione e scoperta di farmaci più specifici e più potenti di quelli attualmente noti. Le molecole identificate dai ricercatori saranno testate su linee cellulari di laboratorio e su cellule epiteliali primarie derivate da pazienti FC.