Dal Congresso FC di Goteborg

Sono stati presentati con una comunicazione orale i risultati di un trial multicentrico di fase III (75 centri in Europa e Canada), in cui è stata messa a confronto l’efficacia di una nuova formulazione di amikacina rispetto al “tradizionale” aerosol con tobramicina in soluzione liquida (TIS). Si trattava di amikacina veicolata da liposomi (Liposomal Amikacin for Inhalation =LAI) somministrata una sola volta al giorno attraverso nuovo dispositivo per erogazione rapida, rispetto all’aerosol con TIS due volte al giorno. I pazienti inclusi sono stati 302, il tipo di antibiotico assegnato random, il trattamento prescritto per 3 cicli di 28 giorni di terapia alternati a 28 di non terapia (modalità on/off). L’efficacia è stata misurata valutando l’andamento della FEV1, la carica batterica (concentrazione nell’escreato di colonie di Pseudomonas) e la soddisfazione del paziente. Non abbiamo i dati dettagliati (usciranno con la pubblicazione) ma FEV1 e batteri sono riferiti simili con LAI e TIS, mentre naturalmente la soddisfazione del paziente molto maggiore con LAI: non è poca cosa fare la terapia per aerosol una sola volta al giorno invece che due (1).

Un’altra comunicazione ha riferito di un trial chiamato EAGER (multicentrico, randomizzato, con farmaco somministrato “in aperto”) che ha confrontato efficacia e sicurezza di TIP (tobramicina in polvere) rispetto a TIS (tobramicina in soluzione) e i risultati sono già stati pubblicati (2), con discreta evidenza di una sostanziale parità dei due farmaci in termini di efficacia e sicurezza. Inoltre, un poster (3) presentava i dati di una elaborazione successiva che ci è sembrata interessante: i pazienti inclusi nel trial EAGER (533) sono stati suddivisi tra quelli con FEV1 uguale o maggiore del 50% (pazienti LA dove LA sta per Less Advanced Disease, ovvero malattia meno avanzata=300) e quelli con FEV1 minore del 50% (pazienti MA dove MA sta per More Advanced Disease, ovvero malattia più avanzata=217). Era giusto chiedersi se i soggetti MA avessero meno beneficio assumendo l’antibiotico attraverso poche rapide inspirazioni (polvere TIP) piuttosto che con l’aerosol tradizionale (TIS). Invece, abbastanza sorprendentemente, alla fine dei tre cicli di trattamento gli MA in TIP mostravano mediamente un lieve incremento funzionale rispetto al valore di partenza (4%), cosa che non avveniva per gli MA che assumevano TIS. Il vantaggio funzionale non era confermato dal dato clinico: il numero di ricoveri in ospedale e di cicli antibiotici era simile, sia che usassero TIP o TIS; ma naturalmente quelli che usavano TIP valutavano il trattamento molto più accettabile di quelli che usavano TIS.

1) Bilton D, Pressler T et all “Once-daily liposomal amikacin for inhalation is non inferiore to twice-daily tobramicyn inhalation solution in improving pulmonary function in cystic fibrosis patients with chronic infection due to Pseudomonas aeruginosa”. Abstracts of the 37th European Cystic Fibrosis Conference, Gothenburg, Sweden, 11-14 June 2014, Supplement of Journal of Cystic Fibrosis, WS7.3.