Dopo promettenti risultati ottenuti con studi di fase II, il Denufosol (farmaco attivatore di canali alternativi del cloro) aveva avuto risultati significativi in un primo studio di fase III (denominato TIGER-1,), su 356 pazienti FC con malattia polmonare lieve (pazienti con FEV1 maggiore di 75%), di cui ci era stato riferito recentemente alla conferenza nordamericana di Baltimora. Il farmaco era somministrato per bocca tre volte al giorno per 24 settimane in doppio cieco verso placebo, seguite da altre 24 settimane in aperto, cioè non in doppio cieco controllato. Alla fine delle 48 settimane complessive la FEV1 era aumentata in media dell’8,8% rispetto ai valori di partenza. Si è da poco concluso un secondo studio di fase III, con disegno simile, su 466 pazienti con manifestazioni respiratorie lievi (studio TIGER-2, FEV1 tra 75 e 110%): un comunicato del 3 gennaio scorso da parte della compagnia Inspire Pharmaceuticals (1), che ha prodotto e studiato il farmaco, riferisce di risultati deludenti di questo studio: non differenze significative tra il farmaco e il placebo per quanto riguarda i parametri di funzionalità respiratoria e il tempo intercorso fino alla prima esacerbazione.
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Meraviglia questa differenza tra il primo e il secondo studio, entrambi condotti con simile e corretto disegno: ancora non siamo in grado di valutarne le ragioni. Va detto che forse non ci sono da attendersi importanti modifiche del FEV1 se il trattamento viene fatto in soggetti con FEV1 solo modestamente compromesso, ma questo non spiega la differenza tra i due trial. E che forse altri parametri biologici e clinici andrebbero presi in considerazione per soggetti con scarso interessamento respiratorio. Crediamo che qualche ragionamento sarà possibile non appena avremo visto in dettaglio i risultati pubblicati di quello studio. Va segnalato che al Congresso Nordamericano della Fibrosi Cistica a Baltimora (ottobre 2010) sono stati portati ben 19 contributi (studi in vitro e studi clinici). Tutti fortemente incoraggianti: i contributi clinici erano derivati dallo studio Tiger-1 e concordavano nel documentare risultati favorevoli del farmaco in varie classi di età.
Inspire Announces Results of Second Phase 3 Trial with Denufosol for Cystic Fibrosis
TIGER-2 Trial Did Not Meet Primary or Key Secondary Endpoints. RALEIGH, N.C., Jan 03, 2011 (BUSINESS WIRE)