La ciprofloxacina è un antibiotico ampiamente prescritto come formulazione orale, e più raramente per via endovenosa, per il trattamento delle esacerbazioni acute delle infezioni polmonari in fibrosi cistica. Le si accorda spesso preferenza per via della sua azione antibatterica ad ampio spettro.
Ora, una compagnia farmaceutica americana, ARADIGM, che ha sede principale a S.Francisco, ha messo a punto una nuova formulazione per cui l’antibiotico è inserito in piccolissime particelle chiamate liposomi e può essere somministrato per via aerosolica (1). I liposomi sono una sorta di microsfere con una membrana fosfolipidica e un nucleo centrale acquoso in cui possono essere disciolte varie sostanze. Per queste loro caratteristiche sono molto adatti al trasporto dei farmaci e in questo caso dovrebbero trasportare la ciprofloxacina inalata per aerosol fino in profondità nei bronchi. In questo modo la ciprofloxacina entrerebbe nel numero degli antibiotici che si usano come terapia cronica per il controllo dell’infezione respiratoria.
La somministrazione per via aerosolica potrebbe ottenere una concentrazione ottimale del farmaco a livello bronchiale con una minimizzazione dei suoi effetti collaterali. Il nuovo prodotto è chiamato Aradigm, come l’azienda che lo produce, ed è stato sperimentato con Trial di Fase 1 e Fase 2 in pazienti FC (dati presentati al 32° Congresso Europeo FC di Brest 2009, Francia): in queste sperimentazioni si è dimostrato sicuro e privo di effetti collaterali sfavorevoli. Ora si tratta di passare alle sperimentazioni volte a dimostrarne l’efficacia clinica.
In questi giorni la compagnia ARADIGM ha annunciato che l’agenzia europea preposta al controllo dei farmaci (European Medicines Agency, EMEA) ha concesso la designazione di “farmaco orfano” al nuovo prodotto. Ai sensi delle direttive europee, la designazione di prodotto orfano offre 10 anni di potenziale esclusività nel mercato se, come è in questo caso, il prodotto candidato è il primo per l’indicazione d’uso approvata per la commercializzazione nell’Unione Europea. La designazione di “farmaco orfano” permette inoltre allo sponsor del prodotto di rivolgersi all’EMEA per ottenere assistenza per l’ottimizzazione dello sviluppo clinico del prodotto stesso (collaborazione alla messa a punto del protocollo clinico per la sperimentazione) e alla preparazione della domanda di approvazione per la commercializzazione. Inoltre un farmaco orfano può essere idoneo ad una riduzione delle tasse amministrative, nonchè all’ottenimento di una sovvenzione per la ricerca finanziata dall’Unione Europea.
Il dato curioso è che la ricerca sulla possibilità di assumere la ciprofloxacina con il minimo di effetti collaterali è partita quando negli USA si era diffuso il timore delle infezioni diffuse dal bioterrorismo e in particolare il timore dell’inalazione di spore di un bacillo, chiamato antrace, che si può controllare bene con la ciprofloxacina.