Di questo nuovo farmaco, P-680, poco sappiamo da succinte notizie via internet (1,2). Non sappiamo di quale molecola si tratti, dato il segreto aziendale che copre questi farmaci innovativi nella loro fase iniziale di sviluppo. Esso è in corso di studio preliminare da parte di due compagnie farmaceutiche americane, Parion Science, Inc e Gilead Science Inc. Sappiamo comunque che si tratta di un farmaco che inibisce il riassorbimento di sodio a livello del canale del sodio (ENaC) delle cellule epiteliali. L’azione è analoga a quella della ben nota amiloride, già sperimentata in CF ma con parecchi limiti legati soprattutto alla sua assoluta brevità di azione. E’ noto che in CF il sodio è riassorbito in eccesso a livello delle cellule delle vie aeree: in combinazione con il difetto di secrezione di cloro, questo riduce la presenza di acqua sulla superficie epiteliale, evento che determina la tipica disidratazione della superficie epiteliale e quindi compromissione delle difese respiratorie in questa malattia. Consentire che il sodio rimanga alla superficie dell’epitelio respiratorio vuol dire favorire la idratazione del fluido di superficie che sta tra l’epitelio e lo strato di muco. La notizia è per il momento un annuncio industriale, ma attendiamo lo sviluppo di questa promettente via terapeutica.

1. Promising Cystic fibrosis compound on track for development.

2.Parion Science and Gilead Science sign agreement to advance drug candidates for pulmonary disease. www.gilead.com/pr_1040975