Si tratta solo di una notizia fornita da Vertex Pharmaceuticals in data 4 giugno (1), ma che merita segnalare. Sappiamo che è in corso uno studio di fase II per la combinazione del correttore di CFTR-DF508 con il potenziatore Kalydeco (Ivacaftor o VX-770). In una prima sessione dello studio di fase 2 i risultati ottenuti erano stati piuttosto modesti (dati riferiti al congresso nordamericano di Anaheim, ottobre 2011). Ora è in corso una successiva sessione dello studio, di cui poco sappiamo: lo studio è comunque segnalato come unico nel registro dei trial clinici (1). Tuttavia la Vertex ha sentito il bisogno di comunicare alcuni dati provvisori (interim results) dello studio tuttora in corso (2).
Le scarne notizie: 37 pazienti CF omozigoti per DF508 hanno mostrato miglioramento statisticamente significativo nella funzione respiratoria. Circa il 46% avrebbe ottenuto un miglioramento assoluto del 5% (si immagina FEV1) o più, mentre il 30% dei pazienti avrebbe sperimentato un miglioramento assoluto del 10% o più, quando comparato con il placebo.
Non sappiamo se in questa seconda sessione dello studio sia stata incrementata la dose di VX-809 rispetto alla prima sessione, cosa assai probabile, perchè da quel poco che sappiamo da comunicazioni congressuali il VX-809 avrebbe, in qualche misura, un effetto dose-dipendente.
La Vertex comunica anche che sta proseguendo lo studio con pazienti CF che hanno una sola copia di DF508.
Dunque, vi è spazio per ben sperare che la combinazione correttore-potenziatore abbia un qualche futuro per pazienti FC con mutazione DF508. Ma potremo ben valutare questi studi solo quando i risultati saranno stati comunicati, e possibilmente pubblicati, nel loro insieme.
1. http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01225211?term=VX-809&rank=1