Partendo da studi che hanno dimostrato essere la cisteamina un potenziale modulatore di CFTR, attraverso meccanismi ancora sotto indagine, questo progetto, orientato a ottimizzare la molecola, ha portato all’identificazione di un suo analogo, cioè una nuova molecola (CT11), in grado di ripristinare in modelli cellulari (cellule tipo CFBE41o-) la funzione di CFTR-F508del in maniera paragonabile a quella di cisteamina. La nuova molecola ha ottenuto gli stessi effetti di cisteamina ma a concentrazioni 500 volte inferiori. Il risultato è stato confermato anche in vivo su topi omozigoti per CFTR-F508del ed ex vivo su cellule derivate da brushing nasale di pazienti FC. I ricercatori hanno inoltre studiato composti di origine naturale e selezionato tre nuove molecole in grado di recuperare in qualche misura CFTR-F508del. Tra queste, alcune agiscono attraverso inibizione di PDI (Proteina Disolfuro Isomerasi, proteina influente sulla stabilità di cisteamina). La ricerca prosegue con il progetto FFC#10/2017, in cui le molecole più promettenti per l’azione di recupero di CFTR mutata saranno validate ex vivo su cellule nasali ottenute da pazienti FC ed in vivo su modelli murini (CFTR-F508del omozigoti).