I topi CC37_ΔF508-/- (omozigoti FC) hanno mostrato un tasso di sopravvivenza significativamente più basso, con un peso corporeo ridotto rispetto alla controparte “wild type” (topi con CFTR normale). L’analisi ematologica indica presenza di neutrofili significativamente più numerosi nel topo FC ottenuto da questo studio rispetto al topo con CFTR normale, indicando un’infiammazione sistemica basale. L’analisi istopatologica ha mostrato che i topi FC CC37_F508del-/- presentano sia l’attesa patologia intestinale correlata alla FC sia, a differenza dei modelli precedenti, alterazioni nei polmoni. L’epitelio bronchiale dei topi FC è diffusamente iperplastico con strati multipli di cellule epiteliali e aumento delle cellule caliciformi. Alterazioni muco-ostruttive nella trachea e nei bronchi principali sono state anche osservate. Altri fenotipi patologici sono stati rilevati nel pancreas, cuore, tratto riproduttivo, milza, timo e midollo osseo. Concludendo, le linee di topi CC hanno ampliato la gamma di fenotipi di malattia FC rispetto ai ceppi murini utilizzati fino ad ora e hanno portato alla generazione di modelli murini specifici della malattia, che riproducono potenzialmente la malattia umana FC.

Congress abstracts

– Sipione B, De Fino I, Viviani F et al. “New-genetically diverse mice to mirror complexity of cystic fibrosis respiratory infections“. 12th European CF Young Investigator Meeting, Paris (France), 21-23 February, 2018