Il problema affrontato dai ricercatori è stato verificare se gli organoidi intestinali derivati da pazienti FC rispondano tramite rigonfiamento (indicativo di funzionamento di CFTR, perché il rigonfiamento è dovuto a secrezione di liquido CFTR-dipendente entro l’organulo sferico) al trattamento con plasma contenente farmaci modulatori di CFTR mutata. Gli organoidi FC sono stati trattati con plasma di pazienti in terapia con i nuovi farmaci, in particolare sono stati usati organoidi da soggetti omozigoti F508del in terapia con Lumacafor/Ivacaftor. È stato visto che con l’esposizione al plasma dei pazienti sensibili alla terapia con modulatori l’organoide si rigonfia, indicando il funzionamento di CFTR. Non è stato possibile invece stabilire una correlazione fra il rigonfiamento dell’organoide e il livello di cloro al test del sudore e il livello di funzionalità respiratoria dei pazienti. Debbono essere proseguiti gli studi per capire se esista una correlazione fra la risposta dell’organoide al farmaco presente nel plasma e questi altri indicatori biologici e clinici.

Congress abstracts

– Caldrer S, Baruzzi A, Vercellone S et al. “Intestinal epithelial organoids contribute to supporting drug development and diagnosis” 17th Scientific Meeting “Organoids as models for disease and treatment in CF” September 21st + 22nd 2017 Schloss Waldhausen/Mainz”
– Caldrer S, Baruzzi A, Vercellone S et al. “A collection of intestinal epithelial organoids to support the development of drugs and diagnostic in cystic fibrosis by combining CFTR functional tests in personalized medicine” ECFC Basic Science Conference 2018, 21 -24 March 2018, Loutraki Korinthias, Greece
– Baruzzi A, Caldrer S, Lecca M et al. “CORVO: a software tool for computing volume of complex biological structures in medical images and videos” SIAM Conference on Imaging Science, Bologna, June 5-8, 2018
– Lecca P, Lecca M, Caldrer S et al. “Computing volumes of organoids from 3D confocal acquisition with CORVO” North American Cystic Fibrosis Conference (NACF), October 18-20, 2018, Denver, CO, USA
– Lecca P, Lecca M, Caldrer S et al. “Computing volumes of organoids from 3D confocal acquisition with CORVO” North American Cystic Fibrosis Conference (NACF), October 18-20, 2018, Denver, CO, USA
– Rescigno F, Farinazzo A, Esposito V et al. “CFTR-dependent bicarbonate transport in human rectal biopsies carrying CFTR variants” North American Cystic Fibrosis Conference (NACF), October 18-20, 2018, Denver, CO, USA