FFC#9/2018

Studio del potenziale terapeutico di una DNasi polmonare ad azione prolungata per il trattamento della fibrosi cistica

FFC#9/2018

Confronto dell’efficacia mucolitica di diverse DNAsi modificate e identificazione del composto più promettente.

Responsabile

Gianfranco Pasut (Università degli Studi di Padova, Dip. Scienze Farmaceutiche e Farmacologiche)

Partner

Riccardo Percudani (Università degli Studi di Parma, Dip. Scienze Chimiche, della Vita, e della Sostenibilità ambientale)

Ricercatori coinvolti

9

Categoria/e

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Adozione raggiunta

€ 40.000 €

RISULTATI

I ricercatori riportano i risultati delle modifiche apportate agli enzimi del gruppo delle DNAsi, una delle quali, la rhDNAsi I, è disponibile in commercio come principio attivo del farmaco Pulmozyme (Roche). L’attività delle DNAsi consiste nel degradare le fibre di DNA nel secreto bronchiale e quindi agire come potenti mucolitici. Le DNAsi sono state modificate attraverso l’aggiunta di una catena di polietilenglicole (PEG), per aumentare efficacia e durata del trattamento. Dopo ottimizzazione della sintesi e purificazione dei coniugati, con esperimenti in vitro ne è stata misurata l’efficienza valutando la loro capacità di degradare il DNA e di fluidificare il muco artificiale.
Sono state prese in considerazione tre diverse DNAsi umane, rhDNAsi I (Pulmozyme), DNAse2b e DNAsi1L2. Quest’ultima è quella che ha mostrato migliore capacità fluidificante del muco e il suo coniugato con PEG, chiamato PEG20kDa-DNase, è apparso il più promettente.

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