In questo progetto, mediante esperimenti su colture di cellule epiteliali bronchiali derivate da pazienti FC e organoidi intestinali (piccole sferule di epitelio intestinale ottenute da cellule staminali di mucosa rettale sempre di pazienti FC), è stata identificata una nuova molecola con effetto di recupero di CFTR mutata. Si tratta di un peptide (frammento di proteina) derivato dall’enzima PI3Kγ, che ha mostrato di svolgere nei confronti della mutazione CFTR-F508del azione di potenziatore in misura più efficace del composto attualmente in commercio, VX-770. Il peptide avrebbe contemporaneamente anche l’effetto di correttore. Inoltre, negli stessi modelli, esso ha mostrato di incrementare significativamente l’effetto del trattamento combinato VX-770/VX-809 (Orkambi®). La nuova molecola, coperta dal brevetto TO2014A00110 – WO/2016/103176, ha ricevuto nel 2017 la designazione di Farmaco Orfano dalla Agenzia Medicinale Europea (EU/3/17/1859). Con il Progetto di estensione (FFC#11/2017), i ricercatori completeranno la caratterizzazione delle proprietà terapeutiche del composto e ne ottimizzeranno la struttura chimica. La prospettiva è di sviluppare il peptide derivato da PI3Kγ come un nuovo farmaco da utilizzare, da solo o in combinazione con le terapie standard, in pazienti che hanno la mutazione F508del.