Il Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo all’allargamento dell’uso di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica a persone con FC di età pari o superiore a due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR.
Il CHMP ha basato la sua raccomandazione sulla valutazione dei dati di efficacia e sicurezza provenienti da studi su cellule in vitro, sui risultati clinici ottenuti a seguito dell’uso di Kaftrio da persone con FC e mutazioni non-F508del incluse nel registro della CF Foundation nordamericana, e sui dati ottenuti dal programma francese di uso compassionevole.

Il parere di questo Comitato non è ancora l’approvazione formale in Europa, ma rappresenta un passaggio indispensabile per arrivare all’autorizzazione ufficiale definitiva da parte di EMA. Spetta ora alla Commissione Europea dare con tempi molto più brevi di quelli fin qui necessari il via libera all’ampliamento della popolazione eleggibile al trattamento con il Kaftrio.

“È un risultato che tutti aspettavamo da tempo” commenta Carlo Castellani, direttore scientifico di FFC Ricerca “e non era scontato che l’approvazione fosse così ampia. Questo porterà a un notevole incremento di persone con fibrosi cistica che potranno usare questo farmaco, in Italia ancora più che in molti altri Paesi”.