La delibera segue le approvazioni europee di EMA (Agenzia europea per i medicinali) che hanno ampliato l’uso di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e autorizzato Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per persone con FC con specifiche mutazioni del gene CFTR. Su Alyftrek si può leggere un approfondimento qui.

Con questa decisione (qui il comunicato completo), l’Italia allinea l’offerta terapeutica alle indicazioni europee, garantendo a un considerevole numero di persone con FC l’accesso a cure innovative.
In attesa della pubblicazione ufficiale, in questa nostra precedente News è possibile consultare l’elenco delle mutazioni comprese nell’estensione.

“L’ampliamento dell’accesso ai modulatori di CFTR rappresenta un passo importante nella gestione della malattia“, commenta Carlo Castellani, Direttore scientifico di Fondazione, e verosimilmente contribuirà in modo sostanziale al continuo processo verso una fibrosi cistica sempre più gestibile. In questo momento molto positivo, Fondazione non intende dimenticare la minoranza di persone che hanno mutazioni che non consentono di usufruire di questo ampliamento di indicazione. Per loro, come anche per chi potrà ora accedere alle nuove terapie, il nostro impegno per la ricerca di nuove soluzioni continua”.

“Dopo aver mantenuto un costante aggiornamento ai tavoli di confronto con AIFA, monitorando attentamente gli sviluppi attraverso un dialogo e una collaborazione aperta e costruttiva, Fondazione accoglie con grande soddisfazione e sincera gratitudine la notizia dell’allargamento, insieme ai malati, alle famiglie, alla comunità scientifica e alle altre organizzazioni che quotidianamente lavorano per garantire supporto, visibilità e cura alla malattia”, sottolinea Matteo Marzotto, Presidente FFC Ricerca.