Alyftrek contiene tre principi attivi: vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor, che agiscono in modo complementare per recuperare almeno parzialmente la funzionalità della proteina CFTR. Su questo sito ne abbiamo parlato qui.

I dati raccolti su Alyftrek riguardano studi clinici di fase 3, dai quali è emerso un miglioramento della funzione polmonare dopo 24 settimane di trattamento. Tali risultati sarebbero paragonabili a quelli ottenuti con Kaftrio in persone con FC di età pari o superiore a 12 anni. Esito simile è stato ottenuto da uno studio condotto su bambini tra i 6 e gli 11 anni con almeno una mutazione F508del. Si può leggere una sintesi sul sito dell’EMA, qui.
Segnaliamo anche che Alyftrek aveva ricevuto la designazione di farmaco orfano durante il suo sviluppo e che ora l’EMA dovrà valutare se confermare tale status.

Infine ricordiamo che il parere del CHMP non è ancora l’approvazione formale in Europa, ma rappresenta un passaggio indispensabile per arrivare all’autorizzazione definitiva da parte di EMA. Spetta ora alla Commissione Europea dare l’effettivo via libera all’immissione in commercio di Alyftrek.