Negli ultimi anni, il trattamento della fibrosi cistica (FC) ha compiuto passi da gigante grazie al farmaco elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, noto anche come Kaftrio. Questo farmaco ha migliorato in modo significativo la qualità di vita e i parametri clinici di molte persone con FC, portando benefici importanti come una migliore funzione respiratoria, un miglioramento dello stato nutrizionale e una drastica riduzione delle esacerbazioni polmonari e delle ospedalizzazioni. Fino a oggi, però, Kaftrio è stato disponibile solo per pazienti con almeno una copia della mutazione F508del, la più comune tra quelle associate alla fibrosi cistica.

Ciò ha portato pazienti e familiari a chiedersi: cosa succede a chi non ha questa mutazione? È possibile che Kaftrio funzioni anche per loro?

Ne ha parlato il dott. Donatello Salvatore, del Centro Fibrosi Cistica di Potenza, nella nostra rubrica Commenti degli esperti. Per saperne di più, leggi qui.