Il trattamento con i modulatori della proteina CFTR ha rivoluzionato la cura della fibrosi cistica (FC), migliorando la funzione respiratoria e la qualità di vita delle persone con la malattia. Tuttavia, nonostante questi importanti progressi, l’infiammazione polmonare non viene completamente arrestata e continua a contribuire alla progressione del danno ai polmoni. I farmaci antinfiammatori attualmente disponibili, come ibuprofene e azitromicina, possono causare effetti indesiderati che ne limitano l’uso. Per questo, è urgente sviluppare nuove terapie antinfiammatorie efficaci e sicure, in grado di affiancare i modulatori di CFTR.

La molecola GY971, identificata in precedenza dai ricercatori (FFC#22/2019 e FFC#10/2022) e proposta per la somministrazione diretta ai polmoni, ha già ottenuto la designazione di “Farmaco orfano” per la fibrosi cistica da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Con questo progetto, FFC Ricerca intende facilitare lo sviluppo farmacologico del GY971: affinché il composto possa diventare un vero e proprio farmaco, è necessario ridurre al minimo i potenziali rischi di insuccesso lungo il percorso di sviluppo.

Nello sviluppo di un farmaco, la fase di de-risking consiste nel raccogliere dati solidi e affidabili per valutare il prima possibile il potenziale del composto e aumentare le probabilità di successo nelle fasi successive.
Grazie all’esperienza dei gruppi di ricerca delle Università di Padova e Ferrara, e alla collaborazione con SINTEF, GY971 verrà prodotto in quantità maggiori, verrà valutata la sua tossicità in diversi modelli sperimentali e saranno condotti studi per individuare le vie di somministrazione più efficaci.

Nel suo complesso, il percorso di de-risking di GY971 mira a gettare le basi per un futuro studio clinico sul composto e, auspicabilmente, per la disponibilità di un nuovo trattamento antinfiammatorio sicuro e mirato per le persone con fibrosi cistica.