Il progetto, rinnovato per un ulteriore anno di attività, ha l’obiettivo di sviluppare una nuova classe di modulatori attivi anche su mutazioni rare di CFTR. La prima fase del progetto si è focalizzata sullo studio delle caratteristiche del composto PP028. Gli esperimenti condotti hanno mostrato che PP028 potrebbe agire come correttore di classe 3, come per esempio l’elexacaftor (VX-445). Inoltre, tramite la strategia denominata scaffold hopping (SH) e simulazioni computazionali, si sono ottenuti nuovi composti chiamati SH a partire dalle strutture già note dei composti PP.

I composti PP e SH sono stati testati in vitro e i risultati ottenuti sembrano suggerire che PP e SH sono promettenti per lo sviluppo di trattamenti combinatori.
Il finanziamento complessivo comprende i costi di quote di brevetto.

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