Nonostante i successi della ricerca sui modulatori della proteina CFTR, è necessario trovare nuovi bersagli farmacologici per il trattamento di CFTR-F508del, che ancora non sempre risponde in modo significativo ai farmaci correnti. Dall’analisi approfondita del proteoma (insieme delle proteine) di cellule F508del nel corso del progetto pilota FFC#1/2018, i ricercatori hanno individuato una serie di proteine il cui silenziamento migliora la maturazione di CFTR. Con l’estensione del progetto si prefiggono tre obiettivi principali: 1) identificare quali, tra le nuove proteine implicate, siano più promettenti per diventare bersagli farmacologici; 2) validare i risultati su cellule bronchiali primarie umane; 3) come attività parallela, introdurre nella ricerca FC una nuova tecnica analitica molto avanzata (spatial proteomics), in grado di studiare la distribuzione spaziale di migliaia di proteine all’interno della cellula (in collaborazione con il gruppo della prof. Kathryn Lilley di Cambridge). I ricercatori si aspettano di selezionare una lista molto ristretta di nuovi bersagli proteici utili alla scoperta di nuovi farmaci per recuperare la funzione di CFTR-F508del.