Il pancreas endocrino è coinvolto precocemente in fibrosi cistica (FC), con molteplici conseguenze negative causate dalla carente secrezione di insulina, ormone importante per tenere sotto controllo il livello di zuccheri nel sangue. Le cause di questo deficit non sono state ancora ben comprese e l’efficacia delle nuove terapie modulatrici non è ancora stata stabilita.
Grazie a precedenti progetti (FFC#21/2013, FFC#20/2016 e FFC#24/2019) sono stati caratterizzati i difetti della secrezione di insulina e la tolleranza al glucosio in 600 persone con FC, per lo più prima dell’avvento dei modulatori, con l’intenzione di seguirli in modo prospettico.
Ora si vogliono valutare le conseguenze a lungo termine delle carenze di secrezione insulinica (tra cui diabete, peggiore funzionalità respiratoria, stato nutrizionale, rischio cardiovascolare), si studierà se tali carenze predicono in modo indipendente i risultati futuri e se le nuove terapie modulatrici possono risolverli.
I risultati di questo studio retrospettivo osservazionale della coorte 2013-2023  potrebbero confermare che le carenze di secrezione insulinica sono importanti per la salute futura nelle persone con fibrosi cistica, ma che le terapie modulatrici (somministrate fino a ora dopo l’insorgenza delle carenze insuliniche) non le possono guarire completamente.
Sarà perciò importante valutare gli effetti dei modulatori in età il più possibile precoce, e aumentare l’attenzione e le cure per la salute metabolica dei pazienti più adulti.