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FFC#6/2020
Valutazione della distribuzione e dell'attività di nuove molecole ad azione readthrough nel modello di topo e in altri sistemi di modello FC

Validation of the distribution and activity of new optimized leads in mouse model and other CF model systems

Tre molecole, risultate da precedente progetto efficaci nel superare il segnale di stop nella sintesi della proteina CFTR, verranno valutate su modello animale per confermarne l’efficacia in vivo.

Dati del Progetto

Responsabile
Laura Lentini (Università degli Studi di Palermo, STEBICEF – Sez. di Biologia)
Categoria/e
Partner
Ivana Pibiri (Università degli Studi di Palermo, STEBICEF – Sez. di Chimica)
Ricercatori coinvolti
11
Durata
2 anni
Finanziamento totale
90.000 €
Adozione raggiunta
90.000 €

Obiettivi

  Laura Lentini

Le mutazioni CFTR stop comportano l’interruzione della sintesi della proteina CFTR, che risulta monca e viene eliminata. Questo gruppo di ricerca, con precedenti progetti (FFC#1/2014 e FFC#3/2017), ha messo a punto tre molecole capaci di superare efficacemente in vitro il segnale di stop (diverse mutazioni) contenuto nel DNA, consentendo così la sintesi completa della proteina. Il nuovo progetto intende avviare uno studio preclinico su un modello di topo transgenico contenente nel DNA il segnale di stop UGA, per valutarne l’efficacia in vivo. Inoltre si intende valutare la distribuzione di queste molecole in vivo, sempre su organismo di modello animale, studiandone altresì il meccanismo d’azione.

Objectives

The CFTR stop mutations imply a “stop” signal in the CFTR protein synthesis, that turns out to be incomplete and it is eliminated by the cell’s quality control system. This research group, thanks a previous project (FFC#3/2017), has developed three molecules which are capable of effectively overcoming the DNA’s stop signal (due to several mutations) in vitro, thus allowing the complete protein’s synthesis. The new project intends to launch a preclinical study in transgenic mouse model containing the UGA-stop signal in the DNA, in order to evaluate the molecules’ efficacy in vivo. Furthermore, it is within the goals of the present project to evaluate the distribution of those substances in vivo, in the animal model organism, so to study also the molecules’ mechanism of action.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC di Palermo
Delegazione FFC di Palermo
€ 90.000