In uno studio precedente gli autori di questo progetto hanno sintetizzato e identificato alcune molecole che in vitro hanno mostrato migliore attività rispetto a quella di Ataluren (PTC124), il farmaco attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento delle mutazioni stop. Scopo di questo progetto è implementare i dati ad oggi ottenuti ed estenderli a modelli cellulari di fibrosi cistica. Inoltre selezionare e sintetizzare, partendo dallo screening di archivi di numerosi composti noti, nuove molecole rivolte sempre al trattamento delle mutazioni stop. Per la comprensione del loro meccanismo d’azione saranno condotti studi informatici volti a generare dei modelli d’interazione tra i composti sintetizzati e il loro possibile bersaglio cellulare. Continuazione del progetto FFC#2/2011.