La prevalenza delle infezioni da micobatteri non tubercolari (MNT), quali Mycobacterium abscessus complex e Mycobacterium avium complex, è in aumento in tutto il mondo, soprattutto tra le persone con fibrosi cistica (FC). A oggi non è stato sviluppato alcun farmaco mirato a questi patogeni.
Grazie a tre precedenti progetti sostenuti da FFC Ricerca (FFC#19/2018, FFC#14/2020, FFC#18/2021), è stata scoperta la molecola VOMG con attività battericida in vitro e in vivo contro Mycobacterium abscessus (Mab) e altri patogeni.
Kaftrio è un farmaco che agisce sulla proteina CFTR, difettosa in FC; si conoscono poche informazioni sul contributo del modulatore alle nuove terapie contro i micobatteri non tubercolari nella fibrosi cistica e sul suo potenziale ruolo in una terapia antimicrobica combinata. I ricercatori si propongono di valutare la possibile interazione di Kaftrio con altri antimicrobici usati in terapia (o in fase di sviluppo) e la sua eventuale attività antibatterica contro isolati clinici di MNT resistenti ai farmaci. Inoltre verranno caratterizzate le proprietà farmacologiche di VOMG contro M. abscessus. A tal proposito verrà usata una metodologia innovativa detta Hollow Fiber System, implementata all’Università di Saragozza e basata su un sistema che permette di estrapolare in maniera riproducibile i parametri di farmacocinetica e farmacodinamica di un farmaco (quindi il suo effetto sull’organismo e il suo meccanismo d’azione).
VOMG e Kaftrio potrebbero rappresentare una nuova terapia combinata con attività di modulazione su CFTR e antimicrobica contro MNT. Comprendere se e come il Kaftrio influenzi (o venga influenzato) da altri antibiotici attualmente usati in terapia può contribuire al miglioramento del trattamento delle persone con FC.