I ricercatori hanno misurato l’effettiva quantità di RNA messaggero integrale (full-length) del gene CFTR mediante l’utilizzo di tecnologie di sequenziamento di nuova generazione (Nanopore e PacBio) in grado di fornire la lettura della sequenza di lunghe molecole di RNA o DNA. Tale analisi è stata condotta su campioni prelevati da diversi tessuti (polmone, testicolo, dotto deferente, colon e pancreas) da persone con FC e su differenti modelli cellulari. Il progetto ha permesso di valutare l’effetto dell’intervento farmacologico della kinetina e del suo derivato RECTAS, confermando la loro capacità di correggere lo splicing nei modelli cellulari esaminati. Sono stati inoltre ottenuti dati relativi al meccanismo d’azione della kinetina e della RECTAS che mostrano un ridotto rischio di effetti collaterali non interferendo sullo splicing di altri geni. I ricercatori si propongono in futuro di dimostrare l’effetto della kinetina e della RECTAS su nuovi modelli sperimentali derivati da pazienti (come organoidi intestinali) e di poter valutare la potenzialità delle due molecole oggetto di studio come amplificatori di CFTR.