Primo obiettivo della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica è di contribuire a sconfiggere la fibrosi cistica. La ricerca è la sola a poterlo fare: per questo è di vitale importanza il finanziamento di progetti di ricerca innovativi. La Fondazione ha avviato un percorso di ricerca ad altissimo livello, di cui non beneficiano soltanto i malati di fibrosi cistica, ma tutta la popolazione e l’intera comunità scientifica.
I progetti di ricerca selezionati dal Comitato scientifico FFC sono opportunità per accrescere la conoscenza sulla malattia e trovare nuove cure per combatterla. Il sostegno di ognuno di voi contribuisce alla realizzazione del sogno di guarigione di tanti malati, attraverso lo sviluppo di una rete di scienziati italiani, con competenze maturate in ambiti della ricerca biologica e biomedica, che la Fondazione s’impegna a finanziare, valorizzando i cervelli e le competenze di cui l’Italia è ricca e contribuendo a contenerne la fuga verso altri Paesi.
Le linee di ricerca promosse e finanziate dalla Fondazione sono focalizzate su cinque obiettivi.
1. Giungere a nuove conoscenze sul mal funzionamento della proteina CFTR e sviluppare terapie innovative atte a correggerla e a potenziarla.
2. Identificare geni modificatori e sviluppare nuove tecnologie per conoscere tutte le mutazioni del gene CFTR, anche per promuovere un efficace screening genetico nella popolazione.
3. Approfondire le conoscenze sui batteri che infettano i polmoni, per individuare modalità nuove per eradicarli.
4. Capire come nascono ed evolvono i processi infiammatori polmonari per scoprire terapie atte a contrastarli.
5. Dare spazio a ricerche cliniche innovative, ispirate a nuove strategie diagnostiche e di cura, e a ricerche epidemiologiche, atte a comprendere su larghe popolazioni di malati come evolve la malattia e come cambia sotto l’effetto dell’assistenza e delle cure.
Per favorire l’interazione scientifica tra i gruppi della rete di ricerca FFC, l’omologazione negli standard di ricerca e l’ottenimento di risultati più omogenei e confrontabili, la Fondazione finanzia anche tre servizi alla ricerca dedicati a tutti i ricercatori della rete FFC, a supporto di progetti approvati, in corso o in fase di avvio, ognuno dei quali mette un tassello al puzzle delle conoscenze sulla fibrosi cistica.
I servizi alla ricerca promossi e finanziati dalla Fondazione sono tre.
1. CFaCore: una struttura centralizzata dedicata all’utilizzo di modelli animali.
2. Servizio Colture Primarie: dedicato alla preparazione e distribuzione di cellule di epitelio respiratorio, derivato da polmoni espiantati di soggetti FC che ricevono trapianto di polmoni.
3. CFDB: uno strumento di consultazione online che consente una rapida e dettagliata ricerca di tutti gli studi clinici in fibrosi cistica.
Sostenere la ricerca sulla fibrosi cistica è condividere un sogno di guarigione, scommettere sul progresso, fare dono di un domani.
Il Servizio mette a disposizione dei ricercatori che si occupano di fibrosi cistica una raccolta di colture cellulari primarie ottenute da epitelio bronchiale sia da pazienti FC sia da soggetti di controllo sottoposti a trapianto polmonare.
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CFaCore offre un insieme di competenze, servizi e infrastrutture che consentono ai ricercatori impegnati in progetti di ricerca finanziati da FFC di utilizzare modelli murini preclinici di FC per studi di tipo patogenetico e terapeutico.
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Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.
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