Progetti di ricerca in fibrosi cistica

Primo obiettivo della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica è di contribuire a sconfiggere la fibrosi cistica. La Ricerca è la sola a poterlo fare: per questo è di vitale importanza il finanziamento di progetti di ricerca innovativi. La Fondazione ha avviato un percorso di ricerca ad altissimo livello, di cui non beneficiano soltanto i malati di fibrosi cistica, ma tutta la popolazione e l’intera comunità scientifica.

I progetti di ricerca selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca sono opportunità per accrescere la conoscenza sulla malattia e trovare nuove cure per combatterla. Il sostegno di ognuno di voi contribuisce alla realizzazione del sogno di guarigione di tanti malati, attraverso lo sviluppo di una rete di scienziati italiani, con competenze maturate in ambiti della ricerca biologica e biomedica, che la Fondazione s’impegna a finanziare, valorizzando i cervelli e le competenze di cui l’Italia è ricca e contribuendo a contenerne la fuga verso altri Paesi.

Le linee di ricerca promosse e finanziate dalla Fondazione sono focalizzate su questi obiettivi:

• Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica: giungere a nuove conoscenze sul malfunzionamento della proteina CFTR e sviluppare terapie innovative atte a correggerla e a potenziarla.
• Terapie personalizzate: identificare e validare nuovi modelli in vivo o ex vivo per predire e monitorare, a livello individuale, l’efficacia delle nuove terapie sulle mutazione di CFTR.
• Terapie dell’infezione broncopolmonare: approfondire le conoscenze sui batteri che infettano i polmoni, per individuare modalità nuove per eradicarli.
• Terapie dell’infiammazione polmonare: capire come nascono ed evolvono i processi infiammatori polmonari per scoprire terapie atte a contrastarli.
• Ricerca clinica ed epidemiologica: dare spazio a ricerche cliniche innovative, ispirate a nuove strategie diagnostiche e di cura, a ricerche epidemiologiche, atte a comprendere su larghe popolazioni di malati come evolve la malattia e come cambia sotto l’effetto dell’assistenza e delle cure, e a programmi di screening, come quello del portatore sano di fibrosi cistica.

I progetti strategici
I progetti strategici sono iniziative che la Fondazione attiva in maniera più mirata e dettagliata, con lo scopo di promuovere ricerche scientifiche promettenti e di informare e sensibilizzare la popolazione circa le problematiche connesse alla fibrosi cistica:

• Molecole 3.0 per la fibrosi cistica – Primo anno 2021/2022. Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata.
• Molecole 3.0 per la fibrosi cistica – Secondo anno 2022/2023. Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata.
• Effetto-Kaftrio nella malattia avanzata. Studio di efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale di persone con FC in stadio avanzato.
• Kaftrio nella vita reale. Efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale: studio italiano osservazionale e multicentrico
• 1 su 30 e non lo sai. Fase 1 Una piattaforma per conoscere meglio il significato del test del portatore sano di fibrosi cistica.
• 1 su 30 e non lo sai. Fase 2. Comunicazione della piattaforma per conoscere meglio il significato del test del portatore sano di fibrosi cistica.
• Task Force for Cystic Fibrosis. Nuovi e più efficaci correttori della proteina CFTR mutata.

I servizi alla ricerca
Per favorire l’interazione scientifica tra i gruppi della rete di ricerca, l’omologazione negli standard di ricerca e l’ottenimento di risultati più omogenei e confrontabili, la Fondazione finanzia anche tre servizi alla ricerca dedicati a tutti i ricercatori, a supporto di progetti approvati, in corso o in fase di avvio, ognuno dei quali mette un tassello al puzzle delle conoscenze sulla fibrosi cistica:

• CFaCore, una struttura centralizzata dedicata all’utilizzo di modelli animali.
• Servizio Colture Primarie, dedicato alla preparazione e distribuzione di cellule di epitelio respiratorio, derivato da polmoni espiantati di soggetti FC che ricevono trapianto di polmoni.
• CFDB, uno strumento di consultazione online che consente una rapida e dettagliata ricerca di tutti gli studi clinici in fibrosi cistica.