Il Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo all’allargamento dell’uso di Kalydeco (ivacaftor) a bambini a partire da un mese di età con una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

Il parere di questo Comitato non è ancora l’approvazione formale in Europa, ma rappresenta un passaggio indispensabile per arrivare all’autorizzazione ufficiale definitiva da parte di EMA. La valutazione del CHMP del 22 febbraio 2024 fa seguito all’estensione del farmaco da parte della FDA americana di maggio 2023 (ne avevamo parlato qui). Attualmente, in Europa il trattamento con il Kalydeco è approvato per bambini con età pari o superiore ai 4 mesi e con le sopracitate specifiche mutazioni.

Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica vede con favore la continua e graduale riduzione dell’età di prescrivibilità dei farmaci modulatori. Si tratta di un ulteriore passo nella direzione di un uso di questi farmaci per cercare di prevenire le manifestazioni di malattia piuttosto che di contenerle quando si siano già presentate.