Progetto pilota

La proteomica consiste nell’identificazione sistematica di proteine e nella loro caratterizzazione. In questo progetto pilota i ricercatori realizzeranno uno studio di proteomica su globuli bianchi FC, utilizzando soprattutto un sottogruppo di queste cellule rappresentato dai monociti. Si propongono di studiare le variazioni indotte nel complesso delle proteine (proteoma) dei monociti, cellule fondamentali per la difesa di prima linea contro i batteri. Le variazioni saranno indotte dall’esposizione dei monociti al trattamento con farmaci che ripristinano l’attività di CFTR mutata. Poiché è stata dimostrata un’attività difettosa di questi monociti nei pazienti FC, i ricercatori vogliono conoscere se il farmaco che recupera la normale funzione di CFTR recupera anche le funzioni dei monociti FC e se questo è dimostrabile attraverso le modifiche del proteoma monocitario. Gli esperimenti saranno condotti dapprima su monociti FC trattati in vitro con il potenziatore VX-770 e poi su monociti di pazienti che sono in terapia con questo farmaco (portatori di mutazioni gating e di altre mutazioni con funzione residua). Il monocita potrebbe essere un modello biologico utilizzabile per la verifica dell’effetto dei farmaci modulatori di CFTR; rispetto ad altri modelli, il monocita ha il vantaggio di essere facilmente raggiungibile attraverso un prelievo di sangue periferico. Questo progetto continua la linea di ricerca dei progetti FFC#6/2013 e FFC#29/2015.