Durante le prime fasi del progetto (fase 1, fase 2 e fase 3) sono state identificate le famiglie di composti, PP e SH, che hanno mostrato una rilevante attività di correttori della funzionalità della proteina CFTR mutata. Alcuni di questi composti hanno mostrato una duplice attività, di correttori e di potenziatori e tale risultato dovrà essere approfondito attraverso ulteriori analisi dell’interazione tra i composti e la proteina CFTR mutata. Lo studio proseguirà con l’ottimizzazione dell’interazione delle molecole con la proteina CFTR sfruttando studi computazionali come il docking molecolare. In questa fase del progetto verranno inoltre valutate le proprietà farmacocinetiche (assorbimento, distribuzione, metabolismo, escrezione) di un pannello scelto di molecole attraverso uno studio in vivo. Oltre alla collaborazione con il Servizio Colture Primarie della Fondazione alcuni test per la valutazione preclinica dei composti verranno esternalizzati a una Contract Research Organization (CRO) che assicura gli standard qualitativi delle analisi.