Longitudinal Trends in Health-Related Quality of Life in Adults with Cystic Fibrosis Chest
Dill EJ, Dawson R, Sellers DE, Robinson WM, Sawicki GS.
2013, May 9, Epub ahead of print
Cosa si conosce su questo argomento
Nei trial clinici in cui viene sperimentata l’efficacia di un nuovo farmaco si valuta anche se esso incide sulla qualità della vita del malato. Per misurare la qualità della vita il malato deve rispondere, all’inizio e alla fine del trial, alle domande di un questionario ufficiale standardizzato e validato (CFQ-R, questionario FC per la valutazione della Qualità della Vita in relazione alla Salute, HRQOL). I risultati di questo questionario sono stati finora utilizzati prevalentemente per trial di breve durata. Sarebbe importante conoscere l’utilità del questionario in questi trial e in altri di maggiore durata.
Cosa aggiunge questo studio
Nell’arco di 21 mesi in una larga popolazione di adulti FC, che ha compilato il questionario, la qualità della vita in relazione ai sintomi di malattia non sembra soggetta a cambiamento (pur con ampie oscillazioni individuali); possono cambiare invece alcuni aspetti psicosociali.Di qui la raccomandazione a differenziare la valutazione dei due aspetti della malattia indagati dal questionario, quelli fisici e quelli psicosociali; e ad utilizzarlo per trial di lunga durata (almeno un anno). Infatti su brevi periodi il quadro fisico, così come riferito dal paziente, raramente sembra presentare cambiamenti tali da influenzare la qualità della vita.
PREMESSE
Obiettivo di questo ricerca è capire l’importanza delle valutazioni riportate dal paziente sulla sua qualità di vita. Queste valutazioni sono abitualmente richieste all’inizio e alla fine di un trial clinico per la sperimentazione di un nuovo farmaco, in modo da conoscere gli effetti del farmaco così come riportati dal malato. Il questionario (CFQ-R , 50 domande complessive per la valutazione di HRQOL) si compone di due parti principali. Una indaga gli aspetti fisici della malattia: presenza di disturbi respiratori, digestivi, dell’alimentazione, il peso, l’immagine corporea, la sensazione di vitalità. L’altra gli aspetti psicosociali: il peso del trattamento, la capacità di funzionamento sociale, di funzionamento emozionale, di sentirsi adeguato a svolgere il proprio ruolo.
METODO
I partecipanti allo studio erano soggetti con FC di età maggiore di 18 seguiti presso 10 centri americani. I centri di riferimento erano in possesso delle informazioni cliniche dei pazienti e in base a questi sono stati suddivisi in due gruppi , uno di malati più severi (515) e uno di malati con forme più benigne di malattia (60) (quindi meno soggette a peggioramento rapido dei sintomi). Lo studio è iniziato nell’Aprile 2005 e si è concluso nel gennaio 2007. Il questionario è stato spedito ai partecipanti via mail per ben 7 volte, così da avere 7 rilevazioni successive e l’invio è stata fatto in un arco di tempo che fosse il più vicino possibile al controllo clinico eseguito presso il centro, così da poter mettere in relazione i dati clinici oggettivi con le risposte del paziente.
RISULTATI
Il tasso di risposta al questionario ad ogni invio è stato molto elevato (fra il 70 e il 93% . L’età media dei rispondenti era di 33 anni (range 16-64). 55% erano donne, 55% avevano un diploma si scuola media superiore. Seguivano tutti il programma terapeutico abituale. Sono emerse correlazioni significative fra le valutazioni dei malati e i dati clinici: più alto il numero di esacerbazioni infettive e più basso il livello dichiarato di qualità di vita; migliore qualità di vita associata a buon peso, buona immagine corporea e normale funzione pancreatica. Il sesso femminile ha dichiarato minore vitalità e maggiori disturbi respiratori, maggior soddisfazione per il peso e l’immagine corporea. Ma il dato di rilievo è che ci si sarebbe aspettati nel giro di quasi due anni la valutazione di una situazione fisica tendente al peggioramento, invece questo non è emerso (le risposte indicavano ampie oscillazioni individuali). Al contrario ci sono dei trend significativi per i principali aspetti psicosociali: i malati dicono che cambia il peso del trattamento (si fa più gravoso: +8.9 punti/anno), il funzionamento emotivo (richiede maggiori risorse :+3.2 punti/anno), il funzionamento sociale ( ci sono maggiori limitazioni :-2.4 punti/anno). Il trend verso aspetti psicosociali più difficili è presente soprattutto in relazione all’età e alla FEV1. Infatti i soggetti più giovani e quelli che all’inizio dello studio avevano migliori valori di FEV 1 si trovano con una intensificazione del trattamento alla fine; mentre per quelli che avevano FEV1 bassa fin dall’inizio il trattamento rimane invariato, e così anche la qualità di vita.
CONCLUSIONI
Gli adulti con FC, attraverso compilazione del CFQ-R, dichiarano di avere una qualità di vita correlata alla salute che nell’arco di 21 mesi rimane stabile. Questa stabilità secondo gli autori probabilmente è raggiunta attraverso un comportamento “adattivo”, che accetta l’aumento del carico delle terapie per contenere i sintomi quando si fanno più importanti. L’aumento delle terapie limita il funzionamento sociale (Social Functioning), ma stimola le risorse positive del funzionamento emotivo (Emotional Functioning) . La stabilità della valutazione circa gli aspetti fisici della malattia nell’arco di 21 mesi sembra rendere poco utili le indagini sulla qualità di vita svolte in periodi più limitati.
