Sapendo che Symdeko è stato e sta venendo studiato in alcuni centri qui in Italia e sapendo che è già approvato per il commercio nel mercato USA dalla FDA, mi domando perché non si usino le vie di accesso che mette a disposizione la legge per far accedere a questo farmaco ai pazienti che ne hanno bisogno già da adesso, invece di costringerci ad aspettare l’approvazione della EMA e poi della AIFA e poi il rimborso da parte delle ASL. Non tutti possiamo aspettare serenamente tutto questo tempo. Le vie di cui parlo sono:
– l’uso compassionevole, per il quale, se è previsto, vorrei fossero divulgati esplicitamente e pubblicamente i requisiti;
– l’opzione di acquisto farmaco estero come previsto dalla legge apposita.
È veramente difficile accettare di dover aspettare ancora mesi, se non anni, quando la salute se ne va ogni giorno di più. Spero possiate capire e dare una risposta sincera.
Riportiamo quanto ci comunica in merito l’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA).
“Il Decreto Ministeriale 07/09/2017 regolamenta l’uso terapeutico di un farmaco sottoposto a sperimentazione clinica. In linea generale, qualora l’azienda sia disponibile a fornire il farmaco gratuitamente e siano soddisfatte le condizioni descritte del Decreto, il medico curante può usare questo strumento per fornire farmaci in sperimentazione clinica a pazienti che non facciano parte delle sperimentazioni stesse, dopo aver acquisito il parere favorevole del Comitato etico e averlo notificato ad AIFA.
Qualora invece non sia possibile applicare il Decreto, in casi di urgenza e assenza di alternative terapeutiche, il medico curante può far richiesta di accesso al fondo del 5%: in questo caso tale richiesta dovrà essere valutata dal Segretariato dell’Area Pre-Autorizzazione dell’AIFA.
Nel caso specifico del farmaco Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) esistono sperimentazioni cliniche in corso sia per pazienti omozigoti per la mutazione F508del, sia per pazienti eterozigoti e sono anche già in corso accessi al farmaco mediante lo strumento dell’uso compassionevole.
L’iter procedurale da seguire per l’utilizzo dei farmaci ad uso compassionevole è consultabile nell’apposita sezione del portale AIFA: www.aifa.gov.it/content/farmaci-ad-uso-compassionevole. Per ulteriori chiarimenti è poi disponibile l’indirizzo e-mail: usocompassionevole@aifa.gov.it.”
