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Domande e Risposte


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19 Febbraio 2024

La mutazione rara R1066C e lo studio clinico di fase 3 con vanzacaftor

Autore: Emanuela
Salve, per quanto riguarda lo studio Ridgeline 105, che viene applicato a persone che hanno almeno una mutazione responsiva al Kaftrio, indipendentemente dall’altra mutazione, credo. Vi chiedo se una mutazione
28 Novembre 2023

Gli studi sul nuovo modulatore VTD (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) per persone con almeno una mutazione F508del

Autore: Marco
Salve, sono un paziente F508del omozigote che potrebbe prendere il Kaftrio ma per due volte mi è stato sospeso. La prima volta avevo le transaminasi a 700. Dopo un mese
23 Agosto 2023

Iniziato il reclutamento per lo studio di fase 1 con VX-522

Autore: Emanuela
Argomenti: Nuove terapie
Salve, a proposito delle mutazioni G542X e R1066C. Vorrei sapere, gentilmente, se lo studio del farmaco VX522 comprende anche le mutazioni stop e quelle a funzione minima. Intanto grazie.
3 Luglio 2023

Non ci sono ulteriori novità dalla ricerca sulle mutazioni stop

Autore: Domenico
Salve, per caso avete notizie in merito alla mutazione stop G542X? Grazie.
3 Luglio 2023

Per i bambini piccoli i farmaci innovativi avranno una possibilità in più: fermare la malattia prima che compaiano complicanze importanti

Autore: Anna
Buongiorno, mia figlia di 14 mesi ha le mutazioni 2183AA->G / R1162X con conseguente insufficienza pancreatica. Ci sono delle cure per lei? Cosa si sa di casi con le medesime

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