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Domande e Risposte


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10 Giugno 2024

Una diagnosi in età giovanile e gli avanzamenti della ricerca con i farmaci modulatori

Autore: Ciro
Salve chiedo scusa io non so tutti questi numeri so solo che fino a 17 anni compiuti da mio figlio non sapevamo che avesse questa malattia. Adesso che ne siamo
19 Febbraio 2024

La mutazione rara R1066C e lo studio clinico di fase 3 con vanzacaftor

Autore: Emanuela
Salve, per quanto riguarda lo studio Ridgeline 105, che viene applicato a persone che hanno almeno una mutazione responsiva al Kaftrio, indipendentemente dall’altra mutazione, credo. Vi chiedo se una mutazione
28 Novembre 2023

Gli studi sul nuovo modulatore VTD (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) per persone con almeno una mutazione F508del

Autore: Marco
Salve, sono un paziente F508del omozigote che potrebbe prendere il Kaftrio ma per due volte mi è stato sospeso. La prima volta avevo le transaminasi a 700. Dopo un mese
23 Agosto 2023

Iniziato il reclutamento per lo studio di fase 1 con VX-522

Autore: Emanuela
Argomenti: Nuove terapie
Salve, a proposito delle mutazioni G542X e R1066C. Vorrei sapere, gentilmente, se lo studio del farmaco VX522 comprende anche le mutazioni stop e quelle a funzione minima. Intanto grazie.
3 Luglio 2023

Non ci sono ulteriori novità dalla ricerca sulle mutazioni stop

Autore: Domenico
Salve, per caso avete notizie in merito alla mutazione stop G542X? Grazie.

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