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Domande e Risposte


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12 Maggio 2022

Prospettive per le mutazioni ancora senza terapia: il caso del genotipo N1303K/D110E

Autore: Claudia
Buonasera, approfitto come sempre per ringraziarvi per il prezioso e utile lavoro che fate per noi genitori, pazienti FC. Mio figlio due anni e mezzo ha le seguenti mutazioni N1303K/D110E,
15 Aprile 2022

Ancora nessuna novità su ELX-02 in associazione a ivacaftor

Autore: Marzia
Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor
17 Gennaio 2022

A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02

Autore: Laura
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
3 Gennaio 2022

Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren

Autore: Vittorio
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
13 Dicembre 2021

Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marco
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop. Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non

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