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Domande e Risposte


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19 Ottobre 2020

Il caso dei malati FC eterozigoti per la mutazione F508del, già in trattamento compassionevole con Trikafta, quando la seconda mutazione non figura nella lista Vertex delle mutazioni CFTR a funzione minima

Autore: Francesca
Mia figlia beneficia del Trikafta uso compassionevole per singola mutazione F508. I risultati sono stati eccellenti, con netto miglioramento. Ma visto che la seconda mutazione non rientra nell’elenco da voi
5 Ottobre 2020

Possibili effetti collaterali di Kalydeco su peso e umore?

Autore: Klara
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 11 anni con FC completa. Dal maggio di quest’anno assume Kalydeco, il farmaco le ha levato totalmente la tosse e l’ha riportata
1 Ottobre 2020

La combinazione della mutazione F508del con una mutazione stop è candidabile per il trattamento con Kaftrio

Autore: Giusy
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 2 anni affetta da fibrosi cistica. Le sue mutazioni sono DF508 e R851X. Vorrei capire a che classe corrisponde la mutazione R851X
29 Settembre 2020

Il complesso percorso dell’approvazione di nuovi farmaci. Informazioni su EMA e sul suo Comitato tecnico scientifico

Autore: Paolo
A seguito della richiesta avanzata dalla Vertex ad EMA per l’introduzione di Trikafta (Kaftrio per l’Europa) nel mercato europeo, sono rimasto molto perplesso e deluso della determinazione assunta da EMA
21 Settembre 2020

Ancora sulle forme di FC atipiche, con mutazioni CFTR che comportano funzione residua della proteina CFTR

Autore: Valentina
Salve, a mio figlio, due anni, è stata diagnosticata la FC con screening neonatale. In seguito è stato effettuato il test del sudore con valori borderline, ma la conferma è

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