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Domande e Risposte


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11 Gennaio 2021

Secondo le regole di FDA ampliamento del numero di mutazioni CFTR trattabili negli USA con Kalydeco, Symdeko e Kaftrio

Autore: Sergio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che la FDA il 21 dicembre ha approvato l’estensione d’uso di Trikafta/Kaftrio, includendo ulteriori 177 mutazioni. L’estensione è stata approvata anche per Symdeko e Kalydeco. È auspicabile
4 Gennaio 2021

I genotipi CFTR anche con una sola copia di mutazione a funzione residua sono teoricamente trattabili con Kalydeco ma manca ancora l’approvazione dell’autorità regolatoria europea

Autore: Luigi
Salve, siamo due genitori di un bimbo nato ad agosto 2020. Dopo pochi giorni dalla sua nascita siamo stati contattati per dei valori dubbi sullo screening neonatale relativo alla fibrosi
4 Gennaio 2021

In attesa che Kaftrio venga approvato in Italia e assunto in carico al SSN per tutte le persone con FC che abbiano almeno una copia della mutazione F508del, a prescindere da quale sia la seconda mutazione eventualmente associata alla prima

Autore: Rita
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno, vorrei capire se F508del associata all’E585X sarà tra le mutazioni ammesse per l’uso del Trikafta. E poi riuscirà nel 2021 a essere introdotto questo correttore miracoloso?
4 Gennaio 2021

Symkevi è il farmaco approvato per il genotipo CFTR F508del/2789+5G>A ma non è ancora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale

Autore: Vincenzo
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno. Mia figlia ha 22 anni, è affetta da fibrosi cistica e possiede le seguenti mutazioni: F508del/2789+5G>A, vi chiedo se attualmente con queste mutazioni può essere curata con il Kaftrio
4 Gennaio 2021

Kalydeco è farmaco impiegabile nel trattamento di mutazioni CFTR a funzione residua, anche in singola copia, ma in Europa non è approvato per tale indicazione

Autore: Valentina
Salve, ho un bambino di due anni con mutazioni 4382delA e D1152H. Vorrei sapere se potremo sperare in un futuro, nell’arrivo di un farmaco anche per queste mutazioni. Per quanto

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