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Domande e Risposte


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16 Settembre 2021

Perché le mutazioni stop hanno effetti molto variabili e difficili da prevedere

Autore: Nicola
Buongiorno, mio figlio di due anni ha una mutazione in omozigosi E585X ed è in buone condizioni generali. Stiamo seguendo con molta attenzione i nuovi farmaci come ELX-02 (da voi
31 Agosto 2021

Per accedere ai programmi di uso compassionevole ci sono rigorosi criteri

Autore: Valentina
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho un bambino di 3 anni con mutazioni genetiche 4382delA e D1152H. Condizioni di salute, al momento, stabili. Nessun ricovero sino a ora e il bambino non hai mai
13 Luglio 2021

Le nuove terapie a base di DNA e RNA aprono interessanti prospettive per il trattamento di mutazioni orfane di CFTR

Autore: Pietro
Buongiorno, vorrei avere la vostra opinione su due nuove interessanti strategie che dovrebbero entrare nella fase I di sperimentazione clinica entro la fine dell’anno: – LUNAR-CF (ARCT-032) di Arcturus Therapeuthics.
28 Giugno 2021

Editing genetico, a che punto è la ricerca?

Autore: Elena
Buongiorno, vorrei chiedere a che punto è, in Italia, la sperimentazione nell’ambito dell’editing genetico, in particolare della tecnica CRISPR-Cas9 e della sua applicazione in fibrosi cistica. Grazie.
28 Maggio 2021

Non ci sono ancora novità riguardo al composto ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marzia
Salve, in merito alla risposta che mi avete dato circa 3 mesi fa sugli studi sulla G542X, volevo chiedervi se dopo la pandemia sono stati ripresi e, se dovessero dare

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