Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Nuove terapie

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
17 Gennaio 2022

A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02

Autore: Laura
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
3 Gennaio 2022

Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren

Autore: Vittorio
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
13 Dicembre 2021

Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marco
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop. Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non
18 Novembre 2021

Quali alternative alla riduzione di efficacia di Kalydeco nel tempo

Autore: Romeo
Buonasera, prendendo spunto dalle considerazioni in risposta a questa domanda (qui il testo): avendo una mutazione gating (III) e una stop (I), assumendo Kalydeco da qualche anno e avendo notato
17 Novembre 2021

A proposito di M1V associata a F508del e al possibile uso di Kaftrio

Autore: Jessica
Buongiorno, sono Jessica, malata FC. Come posso sapere se la mia mutazione genetica che è M1V (accompagnata da F508del) ha funzione ridotta o minima? So che attualmente Kaftrio è stato

Sottoponi una domanda

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.