Buongiorno, ho appreso che (se non è un’informazione errata) il farmaco Bronchitol sarà disponibile entro il 2011. Ho appreso che questo farmaco migliorerà l’idratazione polmonare e di conseguenza anche la FEV1, e altresì che la somministrazione sarà attraverso un puff. Alla luce di queste informazioni vorrei sapere se e come si inserirà questo farmaco nella quotidianità delle terapie e se eventualmente andrà a sostituire gli aerosol ad azione fluidificante. Seconda domanda: vorrei avere un quadro chiaro e certo dei farmaci che sono in “dirittura d’arrivo” per la fc, intendo a brevissimo termine, 1-2 anni al massimo, una specie di “tabella di marcia” dei farmaci come ad esempio Denufosol, Cayston ed altri. A cosa servono questi farmaci e, se non chiedo troppo, come si inseriranno nelle terapie che quotidianamente facciamo. Grazie, come sempre, per l’impegnativo lavoro che fate per noi.
Circa la prossima disponibilità del Bronchitol (mannitolo) si veda la risposta ad analoga domanda del 01.01.11 Il bronchitol (mannitolo) potrà sostituire le terapie aerosoliche attuali? In effetti questo farmaco dovrebbe servire a idratare le secrezioni bronchiali con meccanismo osmotico (richiamo di acqua). E’ un preparato in polvere che verrà somministrato con uno speciale inalatore per polveri, attivato dall’atto inspiratorio della persona, certamente di più facile e rapida somministrazione rispetto a quella dei farmaci in soluzione acquosa. La risposta del 01.01.10 affronta anche il problema posto dell’eventualità che bronchitol possa sostituire altri aerosol fluidificanti. Ribadiamo che il mannitolo si aggiungerà all’armamentario terapeutico orientato alla cura reidratante delle secrezioni bronchiali: sarà il curante a decidere quale sarà il trattamento più indicato per il particolare paziente, anche in rapporto alla personale tollerabilità del farmaco.
Circa i farmaci in “dirittura d’arrivo”, cioè quelli che hanno superato gli studi di fase III e stanno attendendo l’approvazione delle autorità per il loro uso e quindi probabilmente a disposizione a breve termine, possiamo citare: oltre al Bronchitolo, il Cayston (Aztreonam-lisina, antibiotico anti-Pseudomonas per aerosol, alternativo alla tobramicina), la Tobramicina per inalazione in polvere, la Liprotamase (enzimi pancreatici non porcini, prodotti artificialmente con tecnica ricombinante). il Denufosol (attivatore di canali alternativi del cloro) aveva avuto risultati significativi in un primo studio di fase III (denominato TIGER-1) su 356 pazienti FC con malattia polmonare lieve, di cui ci era stato riferito recentemente alla conferenza nordamericana di Baltimora. Si è da poco concluso un secondo studio di fase III su 466 pazienti con manifestazioni respiratorie lievi (studio TIGER-2): un comunicato del 3 gennaio scorso da parte della compagnia Inspire Pharmaceuticals (1), che ha prodotto e studiato il farmaco, riferisce di risultati deludenti di questo studio: non differenze significative tra il farmaco e il placebo per quanto riguarda i parametri di funzionalità respiratoria e il tempo intercorso fino alla prima esacerbazione. Meraviglia questa differenza tra il primo e il secondo studio ed ancora non ne conosciamo le ragioni. Valuteremo lo studio non appena sarà pubblicato.
Comunque, i farmaci prossimi alla distribuzione, lo ripetiamo, si inseriranno nei programmi di cura, valutati caso per caso, in alternativa o in combinazione ad altri.
1. http://ir.inspirepharm.com/phoenix.zhtml?c=120779&p=RssLanding&cat=news&id=1511789
