Volevo sapere se si ha qualche notizia in più su questo farmaco o più precisamente se si è venuto a conoscenza sia della data in cui partirà la sperimentazione e se si sono già reclutati i pazienti. Saluti
Il nostro interlocutore fa riferimento ad uno studio clinico con PTC124 (o Ataluren), il cui effetto atteso è quello di consentire il ripristino della sintesi di proteina CFTR in pazienti che abbiano almeno una mutazione “stop” o “nonsenso”. Di questo studio [Study of Ataluren (PTC124TM) in Cystic Fibrosis] abbiamo dato notizie nella domanda del 08.01.09 (Studio Clinico di fase III con PTC124). Ora sappiamo che è iniziato nel luglio scorso il reclutamento di 208 pazienti. Il programma prevede la conclusione dello studio nel marzo 2012 (1).
