Prima domanda
Salve. Volevo sapere quali son le ultime novità sui farmaci Vertex. Io ho 2 mutazioni la DF508 e la 2789+5g>A. Volevo chiedervi se la combinazione di un correttore e di un potenziatore vale pure per chi ha una sola copia del gene mutato con DF508. Grazie
China
Seconda domanda
Vorrei sapere come avviene il trattamento con i correttori e potenziatori Vertex. Vengono somministrati per aerosol e bisognerà dunque fare sempre aerosol due volte al giorno?
Lina
Su questo sito vi sono numerose ed anche recenti informazioni sui farmaci potenziatori e correttori di CFTR in produzione e sperimentazione da parte della compagnia californiana Vertex: suggeriamo di cercare con il motore di ricerca del sito usando le parole chiave Potenziatori, Correttori, VX-770, VX-809. In particolare, abbiamo dato assai recentemente informazione sul potenziatore VX-770: vi sono risultati conclusivi assai positivi di uno studio di fase III in pazienti FC con almeno una mutazione G551D (VX-770: concluso un trial di fase III con risultati molto positivi in “Progressi di Ricerca”, 24.02.11).
Ancora non sappiamo se la combinazione del potenziatore VX-770 con il correttore VX-809 avranno efficacia di recupero e di stimolazione potenziatrice della proteina CFTR mutata causa mutazione DF508: si stanno per avviare studi per saperlo. Al momento si incomincerebbe con pazienti omozigoti per la mutazione. Immaginiamo che se si ottenessero risultati terapeutici di interesse si passerebbe poi a valutare se gli stessi risultati si potranno ottenere anche nei casi con DF508 allo stato eterozigote (una sola copia della mutazione)
Il potenziatore VX-770 negli studi sinora condotti è stato somministrato per bocca, una o due volte al giorno. Il correttore VX-809 negli studi preliminari finora condotti è stato pure impiegato per bocca.
