Buona sera, leggendo un po’ di questo farmaco, se la sperimentazione potesse dare conferma che il VX- 770 è di aiuto anche da solo per la mutazione delta f508, volevo chiedere se questo riuscirebbe a recuperare anche una piccola percentuale della proteina CFTR in chi ha questa mutazione. In tal caso potrebbe venire messo in commercio da qui a un paio di anni, insieme al bronchitol, il pulmuzone e la soluzione ipersalina. Potrebbe migliorare ancora la qualità di vita di noi malati e magari anche concedere un po’ più di aspettativa di vita?
Sul farmaco VX-770 si trovano parecchie informazioni su questo sito: invitiamo a cercare con il motore di ricerca del sito. Ricordiamo che VX -770 è un farmaco che potenzia, cioè rinforza l’attività di una proteina CFTR difettosa per causa genetica ma presente sulla membrana apicale delle cellule epiteliali. Finora è stato abbondantemente sperimentato nei casi con mutazione CFTR G551D. Esso ha in vitro una discreta attività di potenziamento della CFTR difettosa per mutazione DF508. Ma nel malato tale proteina è presente sulla membrana apicale in quantità molto modesta ed ancora non sappiamo quanto nel malato FC VX-770 sia in grado di ottenere dalla stimolazione di questa minima quota di proteina. Tuttavia è da poco iniziato uno studio clinico su malati FC omozigoti per DF508: vedere la domanda del 19.01.11 Studi clinici in corso con VX-770. Stiamo a vedere, anche se pensiamo che solo abbinando il potenziatore VX-770 con un correttore (ad esempio tipo VX-809), deputato a portare alla superficie della cellula abbastanza CFTR, avrà senso vero stimolare questa proteina. Per avere conferme di questi intenti, il paio d’anni sperato nella domanda temiamo sia piuttosto poco.
