Buonasera, sono una ragazza di 30 anni malata di fc. Vorrei sapere se il farmaco VX-770 potrà essere utilizzato anche nel caso della mutazione G85E, dato che avrebbe dimostrato la sua efficacia anche nei confronti di mutazioni diverse dalla G551D. Grazie mille.
Ripetiamo quanto scritto più volte su questo sito. Al momento il VX-770 è risultato efficace su pazienti FC con almeno una mutazione G551D. Si veda in “Progressi di Ricerca, 24.02.11:” VX-770: concluso un trial di fase III con risultati molto positivi. Si sta provando un trattamento in pazienti FC omozigoti per mutazione DF508, ma è probabile che su questi l’effetto sia meno significativo.
Vi sono alcuni studi in vitro che lascerebbero intendere che il farmaco possa essere attivo anche su altre mutazioni di classe III e IV. Non abbiamo invece alcuna informazione su possibile effetto per mutazioni di classe V, come è la G85E. Comunque ci sarà bisogno di studi clinici adeguati prima di affermare che VX-770 possa rappresentare una cura anche per pazienti con mutazioni diverse da G551D.
