Quali sono le informazioni più recenti riguardo la sperimentazione del farmaco VX-770?
Ampie notizie su questo potenziale farmaco, al momento denominato con la sigla VX-770, sono state date su questo sito dal Dr Galietta in “Progressi di ricerca” il 15.04.08: Il farmaco sperimentale VX-770 ha dato risultati preliminari positivi per la terapia del difetto di base CF. Abbiamo avuto conferma nella Conferenza Nordamericana della Fibrosi cistica dell’ottobre scorso che si era concluso con tali risultati uno studio preliminare con questo farmaco somministrato per bocca. Erano stati trattati per 14 giorni pazienti CF omozigoti per la mutazione G551D, una mutazione di classe III, con significativi miglioramenti di alcuni indicatori chiave della malattia, tra cui la funzione respiratoria, la secrezione di cloro a livello della mucosa nasale e soprattutto la concentrazione di elettroliti nel sudore. Il farmaco si è rivelato alquanto interessante, perché è la prima volta che una molecola somministrata ai malati FC ha modificato il marcatore più tipico della malattia e il più vicino al difetto genico. Il 27 marzo scorso la CF Foundation americana, che sponsorizza questa ricerca, ha comunicato che partiranno ora trials clinici di fase IIa in pazienti CF per confermare sia la tolleranza che l’efficacia di questo farmaco. Al momento non conosciamo più di questo.
