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Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023
Studio di efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale di malati FC con malattia avanzata

Real-life efficacy and safety study of Kaftrio in person with cystic fibrosis advanced disease

Studiare gli effetti di Kaftrio in persone con FC in forma avanzata in collaborazione con SIFC e i centri regionali FC.

Dati del Progetto

Responsabile
Cesare Braggion (Direzione Scientifica, Area Ricerca Clinica FFC Ricerca)
Ricercatore principale
Sonia Volpi (Centro Regionale Veneto Fibrosi Cistica, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona)
Categoria/e
Durata
2 anni
Finanziamento totale
98.136 €
Adozione raggiunta
98.136 €

Obiettivi

Cesare Braggion

Gli studi clinici che hanno portato all’approvazione del farmaco Kaftrio sono stati condotti senza tenere in considerazione il suo effetto in persone con fibrosi cistica (FC) in forma avanzata. Lo scopo di questo studio multicentrico è proprio quello di valutare gli effetti di Kaftrio nel medio e lungo termine nelle persone con FC con malattia polmonare avanzata in termini di efficacia e di sicurezza. Questo è pertanto uno studio post-marketing che riguarderà quasi 200 persone con FC in forma avanzata, di età uguale o maggiore di 12 anni portatori di una mutazione F508del in un allele ed una mutazione a “funzione minima” sul secondo allele. Lo studio sarà condotto in collaborazione con la Società Italiana FC (SIFC) e con tutti i centri regionali italiani che hanno in carico almeno una persona con FC in trattamento con Kaftrio.

 

Objectives

The clinical trials that led to the approval of the drug Kaftrio were conducted without taking into account its effect in people with advanced cystic fibrosis (CF). The aim of this study is to evaluate the effects of Kaftrio in the medium-long term period in people with advanced CF lung disease in terms of efficacy and safety. This is therefore a post-marketing study involving about 200 people with advanced CF, 12 years of age or older carrying an F508del mutation on one allele and a “minimal function” mutation on the second allele. The study will be conducted in collaboration with the Italian FC Society (SIFC) and with all the Italian regional centers that have at least one person with CF under treatment with Kaftrio.

Chi ha adottato il progetto

Fondazione UniCredit
Fondazione UniCredit
€ 25.000
Delegazione FFC Ricerca di Vicenza
Delegazione FFC Ricerca di Vicenza
€ 73.136