Studio collaborativo multicentrico per conoscere se i modulatori di CFTR somministrati precocemente possano prevenire l’intolleranza al glucosio e il diabete FC (CFRD).
Studiare quali fattori possono favorire il coinvolgimento attivo del paziente con fibrosi cistica nel programma terapeutico.
Sperimentare e validare una nuova tecnica di risonanza magnetica in alternativa ad altre indagini per il monitoraggio della malattia polmonare FC.
Studio per migliorare la diagnosi delle alterazioni del ventricolo cardiaco destro in soggetti FC candidati al trapianto polmonare e sperimentare un farmaco (già in uso per altre patologie cardiache) per prevenirne le conseguenze.
Conoscere e diagnosticare meglio le manifestazioni patologiche polmonari dovute al fungo Aspergillus in fibrosi cistica, per applicare terapie antifungine più mirate.
Dimostrare la validità di una speciale risonanza magnetica come tecnica priva di radiazioni ionizzanti e meno invasiva rispetto alla TAC, per seguire il decorso del polmone trapiantato.
Identificare con tecniche innovative biomarcatori precoci del rigetto polmonare acuto e cronico in pazienti con fibrosi cistica per migliorare il trattamento antirigetto.
Proposta di analisi di microvescicole circolanti nel sangue come possibile nuovo marcatore dell’infiammazione polmonare in fibrosi cistica.
Diagnosi incerta di fibrosi cistica allo screening neonatale: studio multicentrico per valutarne la prevalenza, la gestione clinica e gli esiti, con l’intento di fornire utili suggerimenti operativi ai centri FC.
