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22 Febbraio 2021

Aperto il dibattito tra malati e familiari sull’uso di organoidi in fibrosi cistica

Dott. Luisa Alessio, Area Comunicazione Scientifica FFC

Il campo degli organoidi sta esplodendo: le potenzialità di questa nuova tecnologia sono tali da rivoluzionare la ricerca e il trattamento di molte malattie come la fibrosi cistica. Tuttavia, ci sono alcuni aspetti che l’avanzamento degli studi sugli organoidi ha finora trascurato e riguardano le sfide finanziarie ed etiche che la comunità e i pazienti FC si troverebbero ad affrontare.

Per rispondere a questi e altri interrogativi, un gruppo di scienziati australiani ha coinvolto persone con fibrosi cistica, loro familiari e volontari in uno studio sull’accettabilità degli organoidi come opzione terapeutica. Dai dati raccolti, sembra che l’atteggiamento degli intervistati verso questa nuova tecnologia sia per lo più favorevole e ciò potrebbe avere un impatto positivo sulle future ricerche.

Gli organoidi e la fibrosi cistica

Gli organoidi sono strutture tridimensionali molto simili in architettura e funzione a organi reali. Sono creati in vitro a partire da frammenti di tessuto prelevati da un organismo e contenenti cellule staminali e, una volta generati, possono essere congelati e conservati per impieghi futuri.

Uno dei maggiori vantaggi degli organoidi nella ricerca sulla fibrosi cistica è che offrono un modello molto accurato e personalizzato di malattia, riuscendo così a riprodurre tutti i casi, anche quelli con mutazioni rare. In campo clinico le implicazioni sono notevoli: invece di testare i farmaci sui pazienti, si possono sfruttare direttamente gli organoidi derivati dalle loro cellule. Così, non solo si potrebbe selezionare più facilmente nuovi ed efficaci farmaci, ma anche scegliere più velocemente il farmaco giusto per ciascuna persona.

Attualmente, gli studi FC vengono condotti soprattutto su organoidi intestinali ottenuti tramite biopsia rettale e coltivati in laboratorio per alcuni mesi. Si stanno aprendo anche nuove strade con cellule dell’epitelio nasale e bronchiale.

Implicazioni etiche e legali

La tecnologia degli organoidi comporta una serie di sfide etiche legate a questioni morali, legali, al consenso informato, alla loro conservazione e commercializzazione e a questioni finanziarie. In particolare, le procedure di consenso informato devono prevedere accurate norme di tutela circa l’impiego dell’organoide: si tratta pur sempre di una parte del proprio corpo, sebbene microscopica, depositata in laboratorio e affidata ad altri.

In Australia è stato creato un sondaggio online per raccogliere la percezione e le opinioni dei pazienti nei confronti degli organoidi (1). Sono stati coinvolti sia soggetti adulti, con e senza FC, sia genitori di bambini con e senza FC. Le domande riguardano la disponibilità a usare questa nuova tecnologia, l’importanza di vantaggi e svantaggi, il costo massimo che si è disposti a pagare, il tempo massimo accettabile per avere le risposte dei test sull’organoide, il tipo di tessuto da cui prelevare le cellule di partenza (naso, polmone o intestino).

Gli svantaggi degli organoidi dal punto di vista degli intervistati

Praticamente tutti gli intervistati si sono dimostrati disponibili a usare gli organoidi; la disponibilità è leggermente scesa una volta considerati i potenziali svantaggi.

Quelli che preoccupano più gli intervistati sono legati alla disponibilità e al costo del trattamento raccomandato dopo i test sugli organoidi. Inoltre, il trattamento consigliato potrebbe essere diverso da quello più comunemente usato e addirittura incompatibile con le terapie in uso. Infine bisogna considerare che ci vuole tempo per ottenere i risultati dei test sugli organoidi e che non sempre l’organoide si forma al primo tentativo: potrebbe essere necessario fare più di una biopsia e, in attesa dei risultati, il trattamento scelto potrebbe non essere quello più efficace. Nonostante ciò, gli intervistati giudicano i vantaggi di gran lunga superiori agli svantaggi.

Costi e tempi accettabili

I genitori FC sembrano propensi a pagare cifre più alte rispetto agli altri partecipanti (fino a 5000$). Ricordiamo che in Australia le terapie FC vengono pagate di tasca propria.
Tutti gli intervistati FC (pazienti adulti e genitori) sono disposti ad aspettare a lungo, anche sei mesi, per ottenere i risultati degli organoidi.
Per quanto riguarda la biopsia, la maggior parte dei partecipanti preferisce una procedura poco invasiva, come il brush nasale, anche se molti (soprattutto tra i genitori) sarebbero disponibili al prelievo di tutti e tre i tipi di cellule (naso, polmoni, intestino).

L’uso degli organoidi per la ricerca e la terapia della fibrosi cistica sembra quindi essere accettato dalla società e ciò sicuramente favorisce l’avanzamento tecnologico e garantisce la tutela dei diritti delle persone malate.

In Italia, ci sono diverse ricerche attive su vari tipi di organoidi provenienti da vari tessuti. Accanto a questa fase di ricerca, è indispensabile avviare contatti con l’ente regolatorio AIFA per aprire la strada alla prescrivibilità di un farmaco selezionato dai saggi sugli organoidi.

1) Fawcett, Laura K et al. “Avatar acceptability: views from the Australian Cystic Fibrosis community on the use of personalised organoid technology to guide treatment decisions.” ERJ open research vol. 7,1 00448-2020. 18 Jan. 2021